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Vol. 137. Núm. S1.
Enfermedad de Gaucher. Aspectos clínicos, genéticos, tratamientos y guías de actuación
Páginas 39-42 (septiembre 2011)
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Enfermedad de Gaucher. Aspectos clínicos, genéticos, tratamientos y guías de actuación
Páginas 39-42 (septiembre 2011)
Tratamiento con velaglucerasa en dos pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1
Safety of use of velaglucerase in 2 patients with type 1 Gaucher's disease
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1865
Paz Latrea,
Autor para correspondencia
platre05@gmail.com

Autor para correspondencia.
, Pilar Giraldob
a Atención Primaria Delicias Norte, Fundación Española para el Estudio y Tratamiento de la Enfermedad de Gaucher, Zaragoza, España
b Grupo de Estudio de Enfermedad de Gaucher y Neoplasias Hematológicas, Servicio de Hematología (CIBERER-U752), Hospital Universitario Miguel Servet,Instituto Aragonés de Ciencias de la Salud, Zaragoza, España
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Resumen

La incidencia de reacciones adversas de tipo inmunológico en pacientes con enfermedad de Gaucher (EG) en tratamiento de sustitución enzimática con imiglucerasa se ha referido en torno al 17%, y están relacionadas con la presencia de anticuerpos inmunoglobulina G no neutralizantes. Los ensayos clínicos con una nueva enzima obtenida en cultivo de células humanas (GA-GCB-velaglucerasa) han demostrado ausencia de reacciones adversas de tipo inmune y escasa producción de anticuerpos anti-velaglucerasa, a pesar de que algunos pacientes tenían como antecedente el desarrollo de anticuerpos frente a imiglucerasa. Presentamos los casos clínicos de 2 pacientes diagnosticadas de EG en la infancia y que desarrollaron anticuerpos anti-imiglucerasa e importante reacción adversa inmunoalérgica durante la perfusión de imiglucerasa, precisando sistemáticamente la administración previa de esteroides y antihistamínicos con cada perfusión y tiempos de perfusión > 4h.

Palabras clave:
Enfermedad de Gaucher tipo 1
Imiglucerasa
Velaglucerasa alfa
Anticuerpos
Reacción de hipersensibilidad
Abstract

The incidence of immunologic reactions in patients with Gaucher's disease (GD) on enzymatic replacement therapy with imiglucerase is about 17% and related with the presence of non-neutralizing immunoglobulin G antibodies. The clinical trials with a new enzyme obtained in human cells (GA-GCB-velaglucerase) have demonstrated absence of immune reactions and no antibodies against the enzyme in spite of some patients had previous developed antibodies against imiglucerase. We present 2 clinical cases of patients diagnosed with EG in childhood and who developed antibodies and important imiglucerase immunoallergic adverse reaction during the imiglucerase perfusion, indicating systematic administration of steroids and antihistamines prior to each perfusion and perfusion time > 4h.

Keywords:
Type 1 Gaucher disease
Imiglucerase
Velaglucerase alpha
Antibodies
Hypersensitivity reaction

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