Journal Information
Statistics
Follow this link to access the full text of the article
Editorial article
Advanced therapies in rare diseases: The example of spinal muscular atrophy
Terapias avanzadas en enfermedades raras: la atrofia muscular espinal como ejemplo
Eduardo F. Tizzano
Área de Genética Clínica y Molecular-Unidad Funcional de Enfermedades Raras, Grupo de Medicina Genética VHIR, CIBERER, Hospital Universitario Vall d’Hebron, Barcelona, Spain