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Brief report
Effectiveness and safety of the treatment of lysosomal deposit diseases: Analysis of 22 patients
Efectividad y seguridad del tratamiento de las enfermedades de depósito lisosomal: análisis de 22 pacientes
Dolores Canales-Sigueroa,
, Carmen García-Muñoza, Pilar Quijada Fraileb, Montserrat Morales Conejoc, José Miguel Ferrari-Piqueroa, Elena Martín-Hernándezb
Corresponding author
a Servicio de Farmacia, Hospital Universitario 12 de Octubre, Instituto de Investigación Hospital 12 de Octubre, Madrid, Spain
b Unidad de Enfermedades Mitocondriales-Metabólicas Hereditarias, Servicio de Pediatría, Centro de Referencia Nacional para Enfermedades Metabólicas Hereditarias, Hospital Universitario 12 de Octubre, Madrid, Spain
c Servicio de Medicina Interna, Consulta de Enfermedades Minoritarias, CSUR de Errores Congénitos del Metabolismo, Hospital Universitario 12 de Octubre, Madrid, Spain