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Asia y zona del Pac&#237;fico Oeste han cambiado de forma radical la epidemiolog&#237;a de las hemoglobinopat&#237;as en Espa&#241;a&#46; Angastiniotis et al&#46;<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#bib0145"><span class="elsevierStyleSup">3</span></a> describieron en 2013 este aumento de los genes de hemoglobinopat&#237;as en la poblaci&#243;n como consecuencia de la inmigraci&#243;n&#46;</p><p id="par0350" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La &#946;-talasemia mayor &#40;TM&#41; y la enfermedad drepanoc&#237;tica &#40;ED&#41; suponen problemas graves de salud&#46; Los pacientes tienen una esperanza de vida disminuida y requieren seguimiento m&#233;dico estricto y tratamiento m&#233;dico cr&#243;nico&#46; Los pacientes con TM dependen de transfusiones cr&#243;nicas de hemat&#237;es cada 3-4 semanas&#44; lo cual condiciona sobrecarga f&#233;rrica y necesidad de quelaci&#243;n para evitar el da&#241;o tisular secundario&#46; La ED cursa con isquemia y da&#241;o tisular progresivo y alta morbilidad asociada&#46; La implementaci&#243;n del cribado neonatal universal&#44; de la profilaxis con penicilina&#44; de la vacunaci&#243;n&#44; de la terapia transfusional y de la hidroxiurea ha mejorado la supervivencia&#44; llegando a la edad adulta m&#225;s del 95&#37; de los pacientes en pa&#237;ses desarrollados&#46; Sin embargo&#44; a pesar de los avances en el tratamiento de soporte&#44; todav&#237;a muchos pacientes presentan una alta morbilidad con repercusi&#243;n en la calidad de vida&#44; y la mortalidad en adultos alcanza la cifra de 2&#44;5&#47;100&#46;000<a class="elsevierStyleCrossRefs" href="#bib0150"><span class="elsevierStyleSup">4-6</span></a>&#46;</p><p id="par0015" class="elsevierStylePara elsevierViewall">El trasplante alog&#233;nico de progenitores hematopoy&#233;ticos &#40;alo-TPH&#41; es el tratamiento curativo disponible en nuestro medio para pacientes con hemoglobinopat&#237;as graves&#46; La toxicidad asociada al procedimiento ha determinado que se reservara para pacientes sintom&#225;ticos y con donantes adecuados&#46; Con la mejor&#237;a de los resultados del alo-TPH&#44; este procedimiento se ha extendido a pacientes asintom&#225;ticos&#46; Tras el alo-TPH se ha demostrado que los pacientes presentan a largo plazo una estabilizaci&#243;n e incluso una mejor&#237;a de la funci&#243;n pulmonar y neurol&#243;gica&#44; y en algunos ni&#241;os con enfermedad falciforme&#44; incluso en el crecimiento<a class="elsevierStyleCrossRefs" href="#bib0165"><span class="elsevierStyleSup">7-10</span></a>&#46;</p><p id="par0020" class="elsevierStylePara elsevierViewall">El incremento descrito en la prevalencia de hemoglobinopat&#237;as que ha ocurrido en las &#250;ltimas dos d&#233;cadas en nuestro pa&#237;s ha generado nuevas necesidades en cuanto a recursos m&#233;dicos tanto para la prevenci&#243;n como para el tratamiento de estos pacientes&#46; Entre los recursos m&#233;dicos desarrollados para dar respuesta a las nuevas necesidades en nuestro pa&#237;s se encuentran la instauraci&#243;n de forma progresiva del cribado neonatal de enfermedad falciforme que tiene el fin de reducir la morbilidad precoz asociada a esta&#44; el registro de pacientes con ED y TM &#40;Rep-Hem&#41; y las gu&#237;as de recomendaci&#243;n cl&#237;nico-terap&#233;utica para pacientes con ED y TM de la Sociedad Espa&#241;ola de Hematolog&#237;a y Oncolog&#237;a Pedi&#225;tricas &#40;SEHOP&#41;<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#bib0185"><span class="elsevierStyleSup">11</span></a>&#46;</p></span><span id="sec0010" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0070">Objetivos</span><p id="par0025" class="elsevierStylePara elsevierViewall">El objetivo principal de este estudio fue conocer los resultados del alo-TPH en pacientes pedi&#225;tricos con TM o ED realizados en unidades de trasplante hematopoy&#233;tico pedi&#225;trico incluidas dentro del Grupo Espa&#241;ol de Trasplante de M&#233;dula &#211;sea en Ni&#241;os &#40;GETMON&#41;&#46;</p><p id="par0030" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Un objetivo secundario fue evaluar los resultados en pacientes trasplantados antes de 2010 frente a pacientes trasplantados posteriormente&#46; Se eligi&#243; este punto de corte al ser la fecha en que se public&#243; la gu&#237;a de pr&#225;ctica cl&#237;nica sobre enfermedad de c&#233;lulas falciformes pedi&#225;trica de la Sociedad Espa&#241;ola de Hematolog&#237;a y Oncolog&#237;a Pedi&#225;trica &#40;SEHOP&#41;&#46;</p></span><span id="sec0015" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0075">Pacientes y m&#233;todos</span><p id="par0035" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Se trata de un estudio descriptivo&#44; retrospectivo&#44; de pacientes pedi&#225;tricos sometidos a alo-TPH en unidades de TPH pedi&#225;trico del GETMON&#46;</p><p id="par0040" class="elsevierStylePara elsevierViewall">A trav&#233;s de la base de datos de los registros del GETMON se identificaron las unidades de Trasplante de Progenitores Hematopoy&#233;tico Pedi&#225;tricas que tratan pacientes con TM o ED&#46; Todas estas unidades est&#225;n autorizadas para el TPH en ni&#241;os&#46;</p><p id="par0045" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Se solicitaron datos sobre la situaci&#243;n pretrasplante&#44; datos del procedimiento y resultados&#46;</p><p id="par0050" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Caracter&#237;sticas de los pacientes pretrasplante&#58; edad al TPH&#44; indicaci&#243;n del trasplante&#44; n&#250;mero de transfusiones&#44; datos de sobrecarga f&#233;rrica&#58; ferritina y evaluaci&#243;n mediante biopsia hep&#225;tica o resonancia magn&#233;tica &#40;RM&#41; en pacientes con TM&#46;</p><p id="par0055" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Caracter&#237;sticas del procedimiento de trasplante&#58; tipo de donante&#44; identidad HLA&#44; fuente de los progenitores hematopoy&#233;ticos&#44; acondicionamiento&#44; depleci&#243;n<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>T in vivo&#44; profilaxis de la enfermedad injerto contra hu&#233;sped &#40;EICH&#41;&#44; profilaxis de la enfermedad venooclusiva hep&#225;tica&#44; celularidad del injerto&#46;</p><p id="par0060" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Resultados&#58; se evaluaron el injerto leucocitario&#44; el fallo de implante primario o secundario&#44; la EICH aguda y cr&#243;nica&#44; la presencia de complicaciones neurol&#243;gicas y hep&#225;ticas&#44; la supervivencia global y la supervivencia libre de eventos&#46;</p><p id="par0065" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La supervivencia global se defini&#243; como el tiempo desde el trasplante hasta la muerte por cualquier causa&#46; La supervivencia libre de evento se calcul&#243; desde la fecha del trasplante hasta el primer evento&#44; considerando eventos la muerte y el fallo de implante&#46;</p><p id="par0070" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La recuperaci&#243;n de neutr&#243;filos se defini&#243; como el primero de 3<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>d&#237;as consecutivos con un recuento de neutr&#243;filos de al menos 0&#44;5<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>&#215;<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>10<span class="elsevierStyleSup">9</span>&#47;l&#46; Se defini&#243; fallo de implante primario como la recuperaci&#243;n aut&#243;loga o la ausencia de recuperaci&#243;n de neutr&#243;filos &#62;<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>0&#44;5<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>&#215;<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>10<span class="elsevierStyleSup">9</span>&#47;l&#44; y fallo de implante secundario como la p&#233;rdida de la hematopoyesis del donante con reca&#237;da de la hemoglobinopat&#237;a despu&#233;s de haberse conseguido un implante funcionante del donante&#46;</p><p id="par0075" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La EICH aguda y la EICH cr&#243;nica se diagnosticaron y se graduaron de acuerdo a los criterios publicados<a class="elsevierStyleCrossRefs" href="#bib0190"><span class="elsevierStyleSup">12-14</span></a>&#46;</p><p id="par0080" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La probabilidad de supervivencia global y la de supervivencia libre de hemoglobinopat&#237;a se calcularon utilizando an&#225;lisis de Kaplan Meier comparado con log-rank test&#46; En el caso de no-evento&#44; las observaciones se censuraron en el momento del &#250;ltimo seguimiento&#46;</p><p id="par0085" class="elsevierStylePara elsevierViewall">El an&#225;lisis multivariante no se realiz&#243; debido al bajo n&#250;mero de eventos reportado</p></span><span id="sec0020" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0080">Resultados</span><p id="par0090" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Se analizaron un total de 65 pacientes &#40;43 pacientes afectados de TM y 22 de ED&#41; que recibieron el alo-TPH en 6 unidades GETMON entre noviembre de 1989 y diciembre de 2014&#46; Todos los pacientes con ED estaban afectos de Hb SS&#44; excepto un paciente que era doble heterocigoto HbS&#47;&#946;0&#46;</p><p id="par0095" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Respecto al per&#237;odo en el que se realiz&#243; el alo-TPH&#44; 32 de los 43 pacientes afectados de TM hab&#237;an recibido el TPH antes de 2010 y 11 despu&#233;s de 2010&#46; Respecto a los pacientes con ED&#44; 13 de los 22 fueron sometidos a TPH despu&#233;s de 2010 &#40;<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#tbl0005">tabla 1</a>&#41;&#46;</p><elsevierMultimedia ident="tbl0005"></elsevierMultimedia><span id="sec0025" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0085">Trasplante de progenitores hematopoy&#233;ticos en pacientes con talasemia mayor</span><span id="sec0030" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0090">Caracter&#237;sticas de los pacientes pretrasplante</span><p id="par0100" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La indicaci&#243;n de trasplante fue dependencia transfusional en todos los pacientes&#46; La mediana de edad al trasplante fue de 6&#44;3<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>a&#241;os &#40;0&#44;6-16&#41;&#46;</p><p id="par0105" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Treinta y un pacientes hab&#237;an recibido m&#225;s de 20 transfusiones de concentrado de hemat&#237;es antes del trasplante&#59; 30 de estos pacientes recib&#237;an tratamiento quelante del hierro&#46; La mediana de ferritina en el momento previo al TPH fue de 2&#46;160<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>ng&#47;ml &#40;70-9&#46;000&#41;&#46; La sobrecarga hep&#225;tica de hierro fue evaluada mediante biopsia hep&#225;tica en 18 pacientes y mediante resonancia magn&#233;tica en 26 pacientes&#46; La realizaci&#243;n de biopsia hep&#225;tica permiti&#243; clasificar a los pacientes en categor&#237;as de riesgo seg&#250;n Pesaro&#46; Cinco pacientes quedaron incluidos en la categor&#237;a<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>1&#44; 6 en grupo<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>2 y 7 en el grupo de riesgo<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>3&#46; Los pacientes que fueron evaluados mediante RM se clasificaron como sobrecarga leve en 11 casos&#44; moderada en 6 y grave en 7&#46;</p></span><span id="sec0035" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0095">Caracter&#237;sticas del procedimiento de trasplante</span><p id="par0110" class="elsevierStylePara elsevierViewall">El donante de progenitores fue un hermano HLA id&#233;ntico en 29 pacientes&#44; un familiar con una diferencia HLA en 5 pacientes y un donante no emparentado HLA id&#233;ntico en 9 pacientes&#46;</p><p id="par0115" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La fuente de progenitores hematopoy&#233;ticos fue la m&#233;dula &#243;sea en la mayor&#237;a de los pacientes &#40;n<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>&#61;<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>35&#41;&#46; Tres pacientes recibieron sangre perif&#233;rica&#44; uno recibi&#243; sangre de cord&#243;n umbilical y 4 recibieron tratamiento combinado con m&#233;dula &#243;sea y cord&#243;n umbilical&#46;</p><p id="par0120" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Los reg&#237;menes de acondicionamiento utilizados y la profilaxis de la EICH fueron variados&#44; seg&#250;n el grupo de riesgo asignado mediante la evaluaci&#243;n de la sobrecarga f&#233;rrica y a criterio del centro de trasplante&#46; El acondicionamiento consisti&#243; en 33 pacientes en la combinaci&#243;n de busulf&#225;n &#43;<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>ciclofosfamida a dosis mieloablativas y en algunos pacientes se a&#241;adi&#243; un tercer componente &#40;radioterapia&#44; tiotepa o melfal&#225;n&#41;&#46; Diez pacientes recibieron la combinaci&#243;n de busulf&#225;n o treosulf&#225;n junto con fludabarina y &#177;<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>tiotepa</p><p id="par0125" class="elsevierStylePara elsevierViewall">El acondicionamiento incluy&#243; depleci&#243;n T con ATG en 13 pacientes &#40;7 sometidos a TPH de hermano HLA id&#233;ntico&#44; un familiar alternativo&#44; 5 donantes no emparentados&#41; y alemtuzumab en un paciente que recibi&#243; trasplante de hermano HLA id&#233;ntico&#46;</p><p id="par0130" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La profilaxis de la EICH consisti&#243; en ciclosporina y metotrexato en el 57&#37; de los pacientes &#40;n<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>&#61;<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>24&#41;&#46; El resto de los pacientes recibieron monoterapia con un inhibidor de calcineurina &#40;n<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>&#61;<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>9&#41;&#44; ciclosporina y micofenolato &#40;n<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>&#61;<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>7&#41; o la triple combinaci&#243;n con ciclosporina&#44; micofenolato y metotrexato &#40;n<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>&#61;<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>2&#41;&#46;</p><p id="par0135" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Treinta y nueve de 43 pacientes recibieron profilaxis de la enfermedad venooclusiva hep&#225;tica&#58; heparina en 23 pacientes&#44; defibr&#243;tido en 12&#44; ursochol en 3 y un paciente recibi&#243; profilaxis combinada con ursochol y defibr&#243;tido&#46;</p></span><span id="sec0040" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0100">Caracter&#237;sticas del producto infundido</span><p id="par0140" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La mediana de CD34 infundidas fue de 7&#44;09<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>&#215;<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>106&#47;kg &#40;2&#44;41-23&#41;&#46;</p></span><span id="sec0045" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0105">Implante</span><p id="par0145" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La mediana de implante de neutr&#243;filos fue d&#237;a &#43;<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>20 &#40;10-34&#41;&#46;</p><p id="par0150" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Treinta y cuatro pacientes presentan quimerismo completo del donante y 4 quimerismo mixto estable y est&#225;n libres de talasemia sin precisar soporte transfusional&#46;</p><p id="par0155" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Se report&#243; un fallo de implante primario y 4 fallos de implante secundarios&#46; La evoluci&#243;n de los pacientes con fallo de implante secundario fue la siguiente&#58; un paciente est&#225; vivo con su enfermedad de base&#44; un paciente recibi&#243; con &#233;xito un segundo trasplante con el mismo donante&#44; un paciente falleci&#243; por sepsis y se perdi&#243; el seguimiento de un paciente&#46;</p></span><span id="sec0050" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0110">Toxicidad</span><span id="sec0055" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0115">Enfermedad injerto contra hu&#233;sped</span><p id="par0160" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Se diagnostic&#243; EICH aguda &#8805;<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>grado 2 en 10 pacientes y EICH cr&#243;nica en 9 pacientes&#58; 2 EICH cr&#243;nica extensa y 7 limitada&#46;</p></span><span id="sec0060" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0120">Enfermedad venooclusiva y toxicidad neurol&#243;gica</span><p id="par0165" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Cinco pacientes con TM desarrollaron enfermedad venooclusiva hep&#225;tica&#46; En todos los casos se resolvi&#243; con tratamiento m&#233;dico habitual&#46; Siete pacientes desarrollaron s&#237;ndrome de encefalopat&#237;a posterior reversible</p></span></span><span id="sec0065" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0125">Supervivencia</span><p id="par0170" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La supervivencia libre de eventos 3<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>a&#241;os postrasplante fue del 81&#37; y la supervivencia global del 92&#37; con TM &#40;<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#fig0005">fig&#46; 1</a>&#41;&#46;</p><elsevierMultimedia ident="fig0005"></elsevierMultimedia><p id="par0175" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Tres pacientes con TM fallecieron por sepsis&#58; un paciente con fallo de implante secundario y dos pacientes con EICH cr&#243;nica&#46;</p><p id="par0180" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Se analiz&#243; la posible influencia de variables como tipo de donante&#44; fuente de progenitores o depleci&#243;n T in vivo&#44; no encontr&#225;ndose asociaci&#243;n entre estas variables y la supervivencia global o la supervivencia libre de eventos&#46;</p><p id="par0185" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Se analiz&#243; el impacto del periodo de trasplante en los resultados&#44; y aunque no se encontraron diferencias estad&#237;sticamente significativas&#44; se objetiv&#243; una tendencia a una mejor supervivencia global y libre de eventos en los pacientes con ED sometidos a alo-TPH despu&#233;s de 2010 &#40;<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#fig0010">fig&#46; 2</a>&#41;&#46;</p><elsevierMultimedia ident="fig0010"></elsevierMultimedia></span></span><span id="sec0070" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0130">Trasplante de progenitores hematopoy&#233;ticos en pacientes con enfermedad drepanoc&#237;tica</span><span id="sec0075" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0135">Caracter&#237;sticas de los pacientes pretrasplante</span><p id="par0190" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La mediana de edad al trasplante fue 6&#44;3 a&#241;os &#40;0&#44;6-16&#41;&#46;</p><p id="par0195" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La indicaci&#243;n de trasplante fue en todos los pacientes la presencia de complicaciones significativas secundarias a la ED&#58; s&#237;ndrome tor&#225;cico agudo en 12&#44; nefropat&#237;a en 3 y afectaci&#243;n del sistema nervioso central en 9 pacientes&#46;</p><p id="par0200" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Ocho pacientes hab&#237;an recibido m&#225;s de 20 transfusiones de concentrado de hemat&#237;es antes del trasplante&#59; 6 de estos pacientes recib&#237;an tratamiento quelante del hierro&#46; La mediana de ferritina en el momento previo al TPH fue de 600<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>ng&#47;ml &#40;55-1&#46;450&#41;&#46;</p></span><span id="sec0080" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0140">Caracter&#237;sticas del procedimiento de trasplante</span><p id="par0205" class="elsevierStylePara elsevierViewall">El donante de progenitores fue hermano HLA id&#233;ntico en 21 de los 22 pacientes&#59; el paciente restante no dispon&#237;a de hermano HLA id&#233;ntico y hab&#237;a sufrido complicaciones neurol&#243;gicas significativas y recibi&#243; un trasplante de sangre de cord&#243;n umbilical no emparentado con una identidad HLA 4&#47;6&#46;</p><p id="par0210" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La fuente de progenitores hematopoy&#233;ticos fue la m&#233;dula &#243;sea en 19 pacientes&#46; Dos pacientes recibieron sangre de cord&#243;n umbilical y un paciente recibi&#243; tratamiento combinado con m&#233;dula &#243;sea y cord&#243;n umbilical&#46;</p><p id="par0215" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Veinte pacientes recibieron busulf&#225;n y ciclofosfamida como acondicionamiento&#59; los otros 2 pacientes recibieron otros acondicionamientos basados en fludarabina&#46; El acondicionamiento incluy&#243; depleci&#243;n T con ATG en 8 pacientes y alemtuzumab en 12&#46;</p><p id="par0220" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La profilaxis de la EICH consisti&#243; en ciclosporina y metotrexato en 19 pacientes &#40;86&#37;&#41;&#59; el resto recibieron monoterapia con un inhibidor de calcineurina o ciclosporina y micofenolato&#46;</p><p id="par0225" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La profilaxis de la enfermedad venooclusiva consisti&#243; en ursochol en 16 pacientes&#44; heparina en 5 y defibr&#243;tido en uno&#46;</p></span><span id="sec0085" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0145">Caracter&#237;sticas del producto infundido</span><p id="par0230" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La celularidad del producto infundido fue de 4&#44;51<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>&#215;<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>10<span class="elsevierStyleSup">6</span>&#47;kg &#40;0&#44;53-8&#44;97&#41;&#46;</p></span><span id="sec0090" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0150">Implante</span><p id="par0235" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La mediana de implante de neutr&#243;filos fue d&#237;a &#43;<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>20 &#40;16-28&#41;&#46;</p><p id="par0240" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Veinti&#250;n pacientes tienen quimerismo completo del donante y un paciente quimerismo mixto estable&#46;</p><p id="par0245" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Se report&#243; un fallo de implante secundario&#46; Este paciente est&#225; vivo con su enfermedad de base&#46;</p><p id="par0250" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Todos los pacientes con quimerismo completo y con quimerismo mixto estable se encuentran libres de transfusiones&#46;</p></span><span id="sec0095" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0155">Toxicidad</span><span id="sec0100" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0160">Enfermedad injerto contra hu&#233;sped</span><p id="par0255" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Se diagnostic&#243; EICH aguda &#8805;<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>grado<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>2 en 7 pacientes y EICH cr&#243;nica en 3 pacientes&#58; 2 EICH cr&#243;nica extensa y uno limitada&#46;</p></span><span id="sec0105" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0165">Enfermedad venooclusiva y toxicidad neurol&#243;gica</span><p id="par0260" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Ning&#250;n paciente desarroll&#243; enfermedad venooclusiva hep&#225;tica&#46;</p><p id="par0265" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Siete pacientes desarrollaron toxicidad neurol&#243;gica en forma de PRES o moya moya&#46;</p></span></span><span id="sec0110" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0170">Supervivencia</span><p id="par0270" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La supervivencia libre de eventos 3<span class="elsevierStyleHsp" style=""></span>a&#241;os postrasplante fue del 79&#37;&#44; y la supervivencia global&#44; del 85&#37; &#40;<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#fig0005">fig&#46; 1</a>&#41;&#46;</p><p id="par0275" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Tres de los 22 pacientes trasplantados con ED fallecieron&#46; Las causas de muerte fueron shock s&#233;ptico en 2 pacientes y EICH aguda con probable infecci&#243;n f&#250;ngica invasiva en el otro&#46; Las infecciones fueron por g&#233;rmenes gramnegativos&#44; relacionados con el proceso de trasplante&#44; neutropenia&#44; da&#241;o de mucosas y no con la situaci&#243;n de asplenia funcional&#46;</p><p id="par0280" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Se analiz&#243; la posible influencia de variables como el tipo de donante&#44; la fuente de los progenitores o la depleci&#243;n T in vivo del injerto&#44; no encontr&#225;ndose asociaci&#243;n entre estas variables y la supervivencia global o la supervivencia libre de eventos&#46;</p><p id="par0285" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Se analiz&#243; el impacto del periodo de trasplante en los resultados&#44; y aunque no se encontraron diferencias estad&#237;sticamente significativas&#44; se objetiv&#243; una tendencia a una mejor supervivencia global y libre de eventos en los pacientes con ED sometidos a alo-TPH despu&#233;s de 2010 &#40;<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#fig0010">fig&#46; 2</a>&#41;&#46;</p></span></span></span><span id="sec0115" class="elsevierStyleSection elsevierViewall"><span class="elsevierStyleSectionTitle" id="sect0175">Discusi&#243;n</span><p id="par0290" class="elsevierStylePara elsevierViewall">El trasplante de progenitores hematopoy&#233;ticos es hasta el momento el &#250;nico tratamiento curativo en pacientes con ED&#44; pero su utilizaci&#243;n est&#225; limitada por la disponibilidad de donantes HLA id&#233;nticos y por la falta de concienciaci&#243;n sobre el potencial beneficio de este tratamiento&#46; La terapia g&#233;nica en pacientes con TM se ha convertido en una realidad recientemente<a class="elsevierStyleCrossRefs" href="#bib0205"><span class="elsevierStyleSup">15-17</span></a>&#59; sin embargo&#44; el trasplante de progenitores hematopoy&#233;ticos sigue siendo el &#250;nico tratamiento curativo ampliamente disponible en el mundo desarrollado&#46;</p><p id="par0295" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Conseguir un quimerismo del donante tras el TPH permite una s&#237;ntesis de cadenas de hemoglobina normales y cura los s&#237;ntomas de enfermedad en pacientes con ED y TM&#46; En pacientes con ED se ha reportado una supervivencia libre de enfermedad mayor del 90&#37; cuando el trasplante se realiza en pacientes j&#243;venes con poca morbilidad asociada&#44; el donante es un hermano HLA id&#233;ntico y la fuente es m&#233;dula &#243;sea&#46; El trasplante en pacientes con m&#250;ltiples morbilidades o la utilizaci&#243;n de donantes alternativos se asocia a mayor morbimortalidad&#46;</p><p id="par0300" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Este estudio retrospectivo resume los resultados del trasplante de progenitores hematopoy&#233;ticos en pacientes con ED y TM realizados en hospitales del GETMON y ofrecen informaci&#243;n acerca de c&#243;mo ha evolucionado esta opci&#243;n terap&#233;utica en los &#250;ltimos a&#241;os&#46; As&#237;&#44; 13 de los 22 trasplantes en pacientes con ED se han realizado a partir de 2010&#44; coincidiendo con la publicaci&#243;n de la gu&#237;a de pr&#225;ctica cl&#237;nica de la SEHOP&#46; Sin embargo&#44; no podemos obviar los problemas derivados del hecho de que se trata de un estudio retrospectivo que abarca un periodo de tiempo tan amplio&#46;</p><p id="par0305" class="elsevierStylePara elsevierViewall">En la &#250;ltima d&#233;cada&#44; los resultados del alo-TPH han mejorado de forma significativa gracias a una mejor estratificaci&#243;n de los pacientes y mejor tratamiento de soporte&#46; En nuestra serie&#44; aunque sin significaci&#243;n estad&#237;stica debido al n&#250;mero de pacientes&#44; se objetiv&#243; una tendencia a mejor resultados en cuanto a supervivencia global y supervivencia libre de talasemia en pacientes con ED y con TM&#46; Los motivos que pudieron asociarse a esta tendencia no fueron objeto de an&#225;lisis en este trabajo&#46;</p><p id="par0310" class="elsevierStylePara elsevierViewall">En 2014&#44; Angelucci et al&#46;<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#bib0220"><span class="elsevierStyleSup">18</span></a> publicaron una serie de recomendaciones en relaci&#243;n al TPH en pacientes con TM y ED&#46; Estas recomendaciones abordaban&#44; entre otros aspectos&#44; la selecci&#243;n de donante&#46; Para pacientes con TM&#44; la recomendaci&#243;n es ofrecer el TPH lo antes posible a pacientes con hermano HLA id&#233;ntico&#44; con el fin de evitar la sobrecarga f&#233;rrica y da&#241;o tisular&#46; En estos casos es igualmente aceptable la utilizaci&#243;n de m&#233;dula &#243;sea o sangre de cord&#243;n umbilical&#46; Para los pacientes que no tienen hermano HLA id&#233;ntico&#44; la utilizaci&#243;n de donante no emparentado HLA id&#233;ntico se considera una alternativa aceptable&#46; Para pacientes con ED&#44; la recomendaci&#243;n es utilizar un hermano HLA id&#233;ntico y reservar la utilizaci&#243;n de donante no emparentado para casos concretos con mucha sintomatolog&#237;a y a ser posible en el contexto de estudios cl&#237;nicos&#44; puesto que la utilizaci&#243;n de donantes no emparentados pacientes con ED se ha asociado a una elevada tasa de fallo de injerto as&#237; como a EICH aguda y cr&#243;nica extensa&#46;</p><p id="par0315" class="elsevierStylePara elsevierViewall">Un obst&#225;culo para el trasplante de pacientes hemoglobinopat&#237;as es el hecho de que solo un n&#250;mero limitado de pacientes tienen un donante familiar HLA id&#233;ntico&#46; Adem&#225;s&#44; la posibilidad de encontrar un donante no emparentado depende en gran manera del origen &#233;tnico del paciente&#46; La utilizaci&#243;n de unidades de sangre de cord&#243;n umbilical o de donantes haploid&#233;nticos tiene la ventaja potencial de permitir a m&#225;s pacientes la posibilidad de beneficiarse de un trasplante&#46; Sin embargo&#44; estos tipos de trasplante se han asociado a un mayor riesgo de fallo de implante&#44; de EICH y de mala reconstituci&#243;n inmunol&#243;gica y han limitado su utilizaci&#243;n en el pasado&#46; En la &#250;ltima d&#233;cada&#44; mejoras en el tipificado HLA y en la selecci&#243;n de unidades de cord&#243;n umbilical&#44; en la profilaxis y el tratamiento de la EICH&#44; el estudio de anticuerpos anti-HLA y el tratamiento de soporte y antiinfeccioso han permitido que diversos autores hayan publicado experiencias exitosas tanto en pacientes con TM como con ED&#46; Sin embargo&#44; a&#250;n se consideran procedimientos experimentales por el riesgo asociado<a class="elsevierStyleCrossRefs" href="#bib0225"><span class="elsevierStyleSup">19-23</span></a>&#46;</p><p id="par0320" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La selecci&#243;n de donantes en esta serie se ajusta a los par&#225;metros recomendados por Angelucci et al&#46;<a class="elsevierStyleCrossRef" href="#bib0220"><span class="elsevierStyleSup">18</span></a>&#46; El donante de progenitores elegido en nuestra serie vari&#243; en pacientes con ED y TM&#46; Todos los pacientes con ED excepto uno recibieron un trasplante de un hermano HLA id&#233;ntico&#59; el paciente que recibi&#243; una unidad de sangre de cord&#243;n no emparentada era un paciente con muchas complicaciones asociadas a la ED&#46; En pacientes con TM&#44; un 21&#37; recibi&#243; un trasplante de donante no emparentado&#46;</p><p id="par0325" class="elsevierStylePara elsevierViewall">La toxicidad de los acondicionamientos mieloablativos a corto y a medio plazo es significativa y algunos autores han utilizado acondicionamientos de intensidad reducida con el objetivo de conseguir un implante estable con menor toxicidad para estos pacientes<a class="elsevierStyleCrossRefs" href="#bib0250"><span class="elsevierStyleSup">24-26</span></a>&#46; Los primeros intentos tuvieron una alta tasa de fallo de implante&#44; pero recientemente las modificaciones en el acondicionamiento y en la profilaxis de la EICH han mejorado los resultados&#44; siendo en algunas series comparables a los acondicionamientos mieloablativos&#46; No observamos efecto de la intensidad del acondicionamiento en los resultados&#46; Sin embargo&#44; los acondicionamientos fueron muy variados y el n&#250;mero de pacientes muy peque&#241;o para conseguir observar este efecto&#46;</p><p id="par0330" class="elsevierStylePara elsevierViewall">En cuanto a la toxicidad&#44; la causa de muerte en los pacientes fue infecciosa&#44; en algunos casos relacionada con EICH o con fallo de implante&#46; La enfermedad venooclusiva hep&#225;tica&#44; cuando ocurri&#243;&#44; fue tratable&#46; Un porcentaje significativo de pacientes presentaron toxicidad neurol&#243;gica&#46; Las tasas de EICH aguda y cr&#243;nica grave fueron aceptables&#44; posiblemente en relaci&#243;n con la escasa utilizaci&#243;n de sangre perif&#233;rica como fuente de progenitores&#46;</p><p id="par0335" class="elsevierStylePara elsevierViewall">En total&#44; en esta serie&#44; 56 de 65 pacientes consiguieron quimerismo completo o quimerismo mixto estable y se encuentran curados y libres de transfusi&#243;n y de s&#237;ntomas asociados a la hemoglobinopat&#237;a&#46; 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                  \t\t\t\t</td></tr><tr title="table-row"><td class="td-with-role" title="table-entry ; entry_with_role_rowhead " align="left" valign="top">Fecha del primer TPH&nbsp;\t\t\t\t\t\t\n
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                  \t\t\t\t</td></tr><tr title="table-row"><td class="td-with-role" title="table-entry ; entry_with_role_rowhead " align="left" valign="top">Trasplantes en 2010 o despu&#233;s&nbsp;\t\t\t\t\t\t\n
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                  \t\t\t\t</td></tr><tr title="table-row"><td class="td-with-role" title="table-entry ; entry_with_role_rowhead " align="left" valign="top">Edad al trasplante&#44; media &#40;m&#237;n&#46;-m&#225;x&#46;&#41;&nbsp;\t\t\t\t\t\t\n
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                  \t\t\t\t</td><td class="td" title="table-entry  " align="left" valign="top">Dependencia transfusional&nbsp;\t\t\t\t\t\t\n
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