Diagnostic and therapeutic guidelines of thrombotic microangiopathies of the Spanish Apheresis Group

Abstract

Thrombotic microangiopathies (TMA) are disorders defined by the presence of a microangiopathic hemolytic anaemia (with the characteristic hallmark of schistocytes in the peripheral blood smear), thrombocytopenia and organ malfunction of variable intensity. Thrombotic thrombocytopenic purpura and hemolytic uraemic syndrome are the most important forms of TMA and, without the adequate treatment, they are associated with high morbimortality. In recent years, significant advances in the knowledge of the pathophysiology of TMA have occurred. Those advances have allowed us to move from a syndromic diagnosis with a similar treatment to all entities to the search of etiologic diagnosis which would lead to a specific treatment, finally leading to a better outcome of the patient. This document pretends to summarise the current status of knowledge of the pathophysiology of TMA and the therapeutic options available, and to offer a diagnostic and therapeutic practical tool to the professionals caring for the patients.

Resumen

Las microangiopatías trombóticas (MAT) son un grupo de entidades que se caracterizan por presentar una anaemia hemolítica microangiopática (con los típicos esquistocitos en el frotis de sangre periférica), trombocitopenia y afectación de órganos de intensidad variable. La púrpura trombocitopénica trombótica y el síndrome urémico hemolítico son las formas más importantes de MAT, y sin el tratamiento adecuado se asocian a una elevada morbimortalidad. En los últimos años se han producido avances notables en el conocimiento de la fisiopatología de las MAT. Estos avances nos han permitido pasar de un diagnóstico sindrómico con un tratamiento similar en todos los casos, a buscar un diagnóstico etiológico y un tratamiento acorde a la etiología que ha conllevado una mejoría en el pronóstico de los pacientes. Este documento pretende resumir el estado actual del conocimiento de la fisiopatología y las opciones terapéuticas disponibles, y también presentar a los profesionales que tratan a este tipo de pacientes una aproximación diagnóstica y terapéutica práctica.