Escalas y cuestionarios pragmáticos en psicofarmacología pediátrica: ¿estamos haciendo lo correcto?

Resumen

Los cambios recientes en la legislación han suscitado una nueva oleada de interés por la psicofarmacología pediátrica, junto con la correspondiente actividad relacionada. Esta mayor actividad ha coincidido con el reconocimiento de que los criterios de valoración —como las escalas/cuestionarios pragmáticos— que valoran el deterioro y la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) tienen el potencial de ampliar considerablemente los criterios de valoración tradicionales basados en síntomas. Sin embargo, cuando se aplican en ámbitos de salud mental y pediátricos se plantean problemas metodológicos sustanciales y más complejos asociados a estos tipos de escalas/cuestionarios. Se suscita la clara necesidad de un diseño continuado de cuestionarios y escalas válidos y fiables para evaluar la CVRS y el deterioro que se ajusten a los objetivos de utilización en ensayos clínicos. Otros problemas más específicos que han de considerarse, y que requieren una investigación adicional, incluyen los relacionados con la edad, las autoevaluaciones frente a las evaluaciones indirectas, los aspectos contextuales, las variables genéricas frente a las de trastornos específicos y las definiciones de un cambio clínicamente significativo. La mayoría de ensayos clínicos sobre salud mental de niños y adolescentes, que han incluido escalas/cuestionarios pragmáticos, se han efectuado en muestras de pacientes con trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH), han sido financiados por la industria farmacéutica, solo han usado las valoraciones de los padres y se han centrado en un fármaco (atomoxetina). Sin embargo, en conjunto, sugieren que los tratamientos farmacológicos pueden influir positivamente en el deterioro y en la CVRS, aunque con menores tamaños del efecto que lo observado para la reducción de síntomas. Es preciso alentar la realización de estudios adicionales basados en una variedad más amplia de trastornos y tratamientos con múltiples variables y múltiples evaluadores. Además de documentar las variables básicas a partir de estos estudios, los investigadores deben utilizar estos datos para mejorar los modelos de valoración y perfeccionar tanto las escalas/cuestionarios como los diseños de los ensayos.

Abstract

Recent changes in legislation have stimulated a new wave of interest and activity in paediatric psychopharmacology. This increased activity has coincided with a recognition that pragmatic measures of outcome such as those that tap into impairment and health related quality of life (HRQOL) have the potential to add considerably to the traditional symptom based measures of outcome. There are however considerable methodological issues associated with these types of measure, and these are made more complex when they are applied in mental health and paediatric settings. There is a clear need for the continued development of valid and reliable measures of HRQOL and impairment that are fit for purpose for use in clinical trials. Other more specific issues that need to be considered, and which all require further investigation include those relating to; age, self versus proxy ratings, contextual issues, generic versus disorder specific measures and definitions of clinically meaningful change. Most of the child and adolescent mental health trials that have included pragmatic measures have been conducted in attention-deficit/hyperactivity disorder (ADHD) samples, have been industry sponsored, use only parent ratings and focus on one drug (atomoxetine). Taken together they do however suggest that pharmacological treatments can impact positively on impairment and HRQOL, although with smaller effect sizes than is seen for symptom reduction. Further studies, across a wider range of disorders and treatments with multiple measures and multiple raters, are to be encouraged. In addition to reporting the basic outcomes from these studies researchers should use these data to improve the measurement models and refine both the measures and the trial designs.