Tofacitinib in the treatment of moderate to severe ulcerative colitis in Colombian pediatric patients: Real world experience

Abstract

Introduction

There are no studies on efficacy of tofacitinib for moderate-severe ulcerative colitis (UC) in pediatric patients in Latin America. The aim of this study was to describe the efficacy and safety, in real world, treated with tofacitinib in our setting.

Materials and methods

Case series of pediatric patients with UC who received treatment with tofacitinib in induction phase for 8 weeks and then maintenance therapy between November 2021 and February 2023.

Results

4 female patients, median age 14.5 (SD 2.1; RIQ12.5–16.5) years, all with prior biologic exposure, all 4 with prior use of anti-TNF, and 2/4 with prior use of anti-integrin. Clinical, biochemical and endoscopic remission was obtained in 3/4 at induction. Information was obtained from 3 patients in 6-month maintenance, 2/3 remained in clinical, biochemical and endoscopic remission and 1/3 has not achieved biochemical or endoscopic remission. Information was obtained from 1 patient in 12-month maintenance, achieving clinical and biochemical remission, however, endoscopic remission has not been achieved. One patient was initiated for severe acute UC with risk of colectomy, with significant improvement after 7 days, reaching therapeutic objectives at induction. No serious adverse events were reported in any of the cases.

Conclusions

Efficacy and safety are demonstrated with tofacitinib in pediatric patients. With high percentage of response in induction treatment, sustained over time, and safe. In the context of severe acute hospitalized UC, it has a role as a potential rescue therapy due to its rapid action.

Resumen

Introducción

No hay estudios sobre eficacia de tofacitinib para colitis ulcerosa (CU) moderada-grave en pacientes pediátricos en Latinoamérica. Se plantea como objetivo describir la eficacia y seguridad, en mundo real, tratados con tofacitinib en nuestro medio.

Materiales y métodos

Serie de casos de pacientes pediátricos con CU que recibieron tratamiento con tofacitinib en fase de inducción por 8 semanas y luego, terapia de mantenimiento, entre noviembre 2021 y febrero 2023.

Resultados

4 pacientes femeninas, mediana de edad 14,5 (DE 2,1; RIQ12,5–16,5) años, todas con exposición previa a biológico, las 4 con uso previo de anti-TNF, y 2/4 uso previo de anti-integrina. En 3/4 se obtuvo remisión clínica, bioquímica y endoscópica en la inducción. Se obtuvo información de 3 paciente en mantenimiento a 6 meses, 2/3 permanecieron en remisión clínica, bioquímica y endoscópica y 1/3 no ha alcanzado remisión bioquímica ni endoscópica. se obtuvo información de un paciente en el mantenimiento a 12 meses, alcanzando remisión clínica, bioquímica, sin embargo, no se ha logrado remisión endoscópica. Una paciente le fue iniciado por cuadro de CU aguda grave con riesgo de colectomía, con mejoría significativa a los 7 días, alcanzado objetivos terapéuticos en la inducción. No se reportaron eventos adversos graves en ninguno de los casos.

Conclusiones

Se demuestra eficacia y seguridad con tofacitinib en pacientes pediátricos. Con alto porcentaje de respuesta en el tratamiento de inducción, sostenida con el tiempo, y segura. En contexto de CU aguda grave hospitalizado tiene un rol como potencial terapia de rescate por su rápida acción.