metricas
covid
Buscar en
Neurology perspectives
Toda la web
LXXV Reunión Anual de la Sociedad Española de Neurología (SEN) Enfermedades neuromusculares III
Journal Information

Congress

Congress content
Congress
LXXV Reunión Anual de la Sociedad Española de Neurología (SEN)
Valencia, 31 October - 4 November 2023
List of sessions
Communication
19. Enfermedades neuromusculares III
Full Text

19362 - Eficacia y seguridad a las 104 semanas de cipaglucosidasa alfa + miglustat en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío previamente tratados con alglucosidasa alfa

Díaz Manera, J.1; Bratkovic, D.2; Byrne, B.3; Claeys, K.4; Kishnani, P.5; Laforêt, P.6; Mozaffar, T.7; Roberts, M.8; Toscano, A.9; Castelli, J.10; Goldman, M.11; Jiang, H.12; Sitaraman Das, S.13; Wasfi, Y.14; Schoser, B.15; Alonso, J.16

1John Walton Muscular Dystrophy Research Centre. Newcastle University; 2PARC Research Clinic. Royal Adelaide Hospital; 3Powell Gene Therapy Center. University of Florida; 4Department of Neurology. University Hospitals Leuven; 5Duke University Medical Center. Duke University; 6Nord-Est/Ile-de-France Neuromuscular Reference Center, Neurology Department. Raymond-Poincaré Hospital; 7Department of Neurology. University of California; 8Servicio de Neurology. Salford Royal NHS Foundation Trust; 9Neurology and Neuromuscular Disorders Unit, Department of Clinical and Experimental Medicine. Università di Messina; 10Chief Development Officer. Amicus Therapeutics, Inc.; 11Chief Medical Officer. Amicus Therapeutics, Inc.; 12Head of Biostatistics and Programming. Amicus Therapeutics, Inc.; 13Vice President, Program Management. Amicus Therapeutics, Inc.; 14Vice President, Clinical Research. Amicus Therapeutics, Inc.; 15Friedrich-Baur-Institut, Neurologische Klinik. Ludwig-Maximilians-Universität München; 16Unidad de Enfermedades Neuromusculares. Servicio de Neurología. En nombre del Grupo de estudio ATB200-07. Complejo Hospital Universitario Nuestra Sra. de Candelaria.

Objetivos: El estudio PROPEL, fase III, doble ciego (NCT03729362) comparó la terapia de sustitución enzimática (TSE) cipaglucosidasa alfa + miglustat (cipa + mig) a alglucosidasa alfa + placebo (alg + pbo) en adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD). Su extensión abierta (OLE) (ATB200-07; NCT04138277) evalúa eficacia y seguridad a largo plazo de cipa + mig. Este análisis evaluó pacientes tratados con alg antes del PROPEL.

Material y métodos: Los resultados incluyen 6MWD (del inglés, 6 minute walking distance), capacidad vital forzada (CVF), test muscular manual (TMM), niveles de creatina cinasa (CK) y hexosa tetrasacárido (Hex4) y seguridad. Los datos se describen como cambio desde basal de PROPEL hasta semana 52 del OLE (104 semanas).

Resultados: De los 119 pacientes del OLE, 91 recibieron TSE antes del PROPEL (mediana de tratamiento 7,4 años); 62 continuaron cipa + mig y 29 cambiaron de alg + pbo en PROPEL a cipa + mig (grupo de cambio). El cambio medio (desviación estándar [DE]) en % previsto de 6MWD y de CVF fue +3,1 (8,1) y −0,6 (7,5) en el grupo cipa + mig y −0,5 (7,8) y −3,8 (6,2) en el grupo de cambio, respectivamente. El TMM en extremidades inferiores mejoró +1,6 (4,6) en el grupo cipa + mig y +1,5 (2,9) en el de cambio. Los biomarcadores (CK y Hex4) aumentaron en ambos grupos. No hubo nuevas señales de seguridad.

Conclusión: El cambio de alg a cipa + mig se asoció a efectos duraderos hasta 104 semanas y fue bien tolerado, respaldando los beneficios a largo plazo de cipa + mig en pacientes LOPD.

Financiado por Amicus Therapeutics, Inc.

List of sessions

es en pt

¿Es usted profesional sanitario apto para prescribir o dispensar medicamentos?

Are you a health professional able to prescribe or dispense drugs?

Você é um profissional de saúde habilitado a prescrever ou dispensar medicamentos