20416 - SEGURIDAD Y EFICACIA DE FREXALIMAB EN EL TRATAMIENTO DE LA ESCLEROSIS MÚLTIPLE RECURRENTE: RESULTADOS A LOS 18 MESES DE LA EXTENSIÓN ABIERTA DEL ENSAYO CLÍNICO FASE 2
1Servicio de Neurología. Hospital Universitari Vall d’Hebron; 2Queen Mary University of London; 3Translational Imaging in Neurology (ThINk) Basel. Departamento Ingeniería Biomédica. University Hospital Basel. University of Basel; 4Centro de Excelencia en Autoinmunidad. Oklahoma Medical Research Foundation; 5Departamento de Estadística. UAB School of Public Health; 6Departamento de Neurología. Dnipro State Medical University; 7Clínica de Neurología y Medicina del Sueño. Acibadem City Clinic University Hospital Tokuda; 8Primer Departmento de Neurología. St. Anne’s University Hospital. Faculty of Medicine. Masaryk University; 9Sanofi; 10Inserm U1172. LilNCog. CHU Lille. FHU Precise. Université de Lille; 11Centro de Esclerosis Múltiple de Cataluña (Cemcat). Departamento de Neurología-Neuroinmunología. Hospital Universitari Vall d’Hebron.
Objetivos: Describir la seguridad y la eficacia de frexalimab, anticuerpo monoclonal anti-CD40L de segunda generación, a las 72 semanas (18 meses) de seguimiento en la fase de extensión abierta del estudio fase 2 en pacientes con esclerosis múltiple recurrente (EMR).
Material y métodos: Tras 12 semanas de la fase doble ciego del estudio, al inicio de la fase abierta, los pacientes que habían recibido placebo pasaron a los respectivos brazos de tratamiento con frexalimab. Durante la fase abierta, la dosis SC (300 mg SC Q2W) se incrementó a 1.800 mg Q4W (primera dosis: 21 agosto 2023) lo que resultó en una exposición similar a la dosis IV de 1.200 mg Q4W. Los principales objetivos fueron la seguridad y eficacia (número de lesiones T1 Gd+ y lesiones T2 nuevas/aumentadas).
Resultados: De los 129 pacientes que completaron la fase doble ciego, 125 entraron en la fase abierta de extensión y 111 (89%) completaron la semana 72. A la semana 72, el número de lesiones T1 Gd+ (media ± DE) permaneció bajo (frexalimab IV, 0,1 ± 0,4; frexalimab SC, 0,4 ± 0,9; placebo IV/frexalimab IV, 0,0 ± 0,0; placebo SC/frexalimab SC, 0,2 ± 0,4). El cambio en el número de lesiones T2 nuevas/aumentadas y su volumen también permaneció bajo. No se observaron cambios en los datos de seguridad tras 72 semanas de tratamiento. Los EA más comunes (≥ 10%) desde el basal hasta las 72 semanas fueron nasofaringitis (13%), COVID-19 (12%) y cefalea (11%).
Conclusión: El frexalimab muestra datos favorables de seguridad y una reducción sostenida en la actividad de la enfermedad evaluada por RMN durante 18 meses.
