SYMPOSIUM: IMPORTANCIA DE LA CALIDAD DE VIDA EN ASMA INFANTIL
Estudio de utilización y validación clínica de la versión española del cuestionario de calidad de vida para niños con asma (PAQLQ) y el diario de los cuidadores del niño asmático (DCA). Estudio VALAIR
E. Alonso Lebrero* y Grupo Investigadores Valair
*Hospital Niño Jesús.
Madrid.
RESUMEN
El asma constituye una de las enfermedades crónicas más frecuentes en la edad pediátrica. En las últimas revisiones del Grupo de expertos (EPR II) de 1997 se incluye un capítulo sobre educación para los colectivos implicados en el cuidado del asmático y se propone la inclusión de preguntas enfocadas hacia la valoración de resultados desde el punto de vista del paciente, mejoría sintomática, preocupaciones, calidad de vida y objetivos del tratamiento. En los últimos años se han diseñado cuestionarios de calidad de vida en asma que describen estados de salud y permiten también detectar y cuantificar cambios en el estado de salud. Se ha demostrado que el Pediatric Asthma Quality of Life Questionnaire (PAQLQ) y el Termómetro de Salud General (Escala Visual Analógica EVA ) puede ser usado en la práctica clínica y en ensayos clínicos para evaluar pacientes pediátricos con suficiente capacidad de lectura y comprensión. En los niños más pequeños puede emplearse el Diario del Cuidador del niño Asmático (DCA).
En el Estudio Valair se plantea como objetivo general analizar la utilidad y validar en España el PAQLQ y el DCA en situación de práctica clínica habitual y una serie de objetivos específicos relacionados con el anterior.
Material y Métodos: el tipo de estudio es observacional y prospectivo. Se incluyeron 1.012 pacientes de 6-14 años de edad diagnosticados de asma persistente leve a moderada según los criterios de la Global Initiative for Asthma. Los niños con edades entre seis y 11 años realizaron una prueba de lectura y comprensión previa a su inclusión. Todos los cuidadores, (padre, madre o responsable legal con convivencia durante los últimos tres años) fueron instruidos para cumplimentar el DCA. Los pacientes se dividieron en dos grupos A y B en función de la estabilidad clínica en el momento de la inclusión en el estudio.
En los pacientes del grupo A (grupo de sensibilidad al cambio), el médico consideró indicado, por mal control del asma, añadir al tratamiento previo, montelukast (Singulair), comprimido masticable de 5mg, manteniendo o modificando según criterios clínicos el resto de la medicación. Los pacientes se revisaron a los 2-3 meses de la visita inicial.
En los pacientes del grupo B, grupo de fiabilidad del testretest, se incluyeron pacientes estables clínicamente en el último mes. Este grupo se revisó a las 2-4 semanas.
Resultados: se abordaron distintos aspectos: descripción de las características clínicas de los pacientes por grupos de estudio y gravedad del asma. Descripción del estado de salud de los pacientes y concordancia entre observadores. Descripción de los cambios observados por los pacientes durante el período de seguimiento del estudio y registrados por el médico. Evaluación de la capacidad de los pacientes para la autoadministración de cuestionarios. Evaluación de las propiedades de medición del PAQLQ. Evaluación de las propiedades de medición del DCA. Evaluación de las propiedades de medición del EuroQol-5D.
Conclusiones: el PAQLQ y el DCA han demostrado ser un instrumento válido para medir la calidad de vida de los niños asmáticos en España. Los valores del PAQLQ alcanzan un alto grado de correlación con la gravedad del asma y las exacerbaciones en el último año, indicando una buena relación entre la percepción por el niño de su propia calidad de vida y la severidad del asma.
Pacientes de corta edad son capaces de cumplimentar correctamente cuestionarios de calidad de vida con poco consumo de tiempo. Por otra parte la buena correlación entre PAQLQ y DCA proporciona una aceptable aproximación a la calidad de vida del niño asmático cuando éste no es capaz de expresar su propia opinión.
La sensibilidad al cambio del PAQLQ ha permitido demostrar que la administración de montelukast 5mg mejora la calidad de vida del 61,6% de los pacientes con asma moderada, con mejoría respecto a síntomas y limitación de actividades.
Palabras clave: Asma. Edad pediátrica. Calidad de vida. PAQLQ. DCA.
SUMMARY
Asthma is one of the most frequent chronic illnesses in paediatric age children. In the last reviews carried out by the group of experts (EPR II) in 1997, a chapter was included on education for the groups who are involved with looking after patients with asthma, and proposes the inclusion of questions focused on the valuation of results from the patients point of view, symptomatic improvement, concerns, quality of life and the objectives of the treatment. Over the last few years questionnaires have been designed that deal with the quality of life of asthma sufferers, that describe states of health and they also allow one to detect and quantify changes in the state of health. It has been demonstrated that the Paediatric Asthma Quality of Life Questionnaire (PAQLQ) and the Thermometer of General Health (Analogical Visual Scale AVS) can be used in clinical practise and in clinical tests to evaluate paediatric patients who have sufficient capacity to read and understand. In younger children the Diary of the Asthmatic Child Carer can be used (DAC).
In the Valair Study the general objective is considered to be the nalysis of the use and validity, in Spain, of the PAQLQ and the DAC during regular clinical practise situations and a series of specific objectives related to the above.
Material and methods: this type of study is observational and prospective. 1,012 patients between 6 and 14 years old were included, who were diagnosed as suffering from mild to moderate persistent asthma, according to the criteria established by the Global Initiative for Asthma. The children between 6 and 11 years old carried out a reading and comprehension test prior to their inclusion in the study. All the carers (father, mother or the person who is legally responsible who has lived with the child for the last three years) were taught how to fill in the DAC. The patients were divided into two groups A and B according to the clinical stability at the time they were included in the study.
For the patients in group A (a group that is sensitive to change), the doctor considered it necessary, due to the fact that the asthma had been badly controlled, to add to the preliminary treatment, Montelukast (Singulair), a chewable 5 mg tablet and they changed or maintained the remaining medication according to the clinical criteria. The patients were checked 2 to 3 months after the initial visit.
The patients in group B, reliability test-retest group, included patients who were clinically stable during the last month. This group was checked 2 to 4 weeks later.
Results: different aspects were approached: a description of the clinical characteristics of the patients by study groups and the seriousness of the asthma. A description of the state of health of the patients and this was agreed among the observers. A description of the changes observed by the patients during the follow up period of the study and registered by the Doctor. An evaluation of the patients capacity to manage the questionnaires themselves. An evaluation of the measurement properties of the PAQLQ. An evaluation of the measurement properties of the DAC. An evaluation of the measurement properties of the EuroQol-5D.
Conclusions: the PAQLQ and the DCA have proven to be valid instruments to measure the quality of life of the children who suffer from asthma in Spain. The values of the PAQLQ reach a high degree of correlation with the seriousness of the asthma and the exerbations over the last year, which indicates a good relation between the perception that the child has of this own quality of life and the seriousness of the asthma.
Young children are capable of correctly filling in the quality of life questionnaires and it doesn''t take them too much time. On the other hand a good correlation between the PAQLQ and the DAC provedes an acceptable approximation to the quality of life of an asthmatic child when he is not capable of expressing his own opinion.
The sensitiveness to the change of the PAQLQ has allowed us to prove that the administration of Montelukast 5 mg, improves the quality of life of 61,1% of the patients who have moderate asthma, with an improvement in relation to the symptoms and the limitation of activities.
Key words: Asthma. Quality of life. PAQLQ. DCA.
INTRODUCCIÓN
El asma constituye una de las enfermedades crónicas más frecuentes en la edad pediátrica. En los últimos años han venido desarrollándose planes estratégicos de diagnóstico y tratamiento consensuados buscando un control más efectivo de la enfermedad. Las guías y paneles de expertos han venido enfatizando en la necesidad de:
* emplear medidas objetivas de la función pulmonar para evaluar la gravedad del asma y para controlar el curso del tratamiento.
* Medidas de control ambiental.
* Tratamiento farmacológico para tratar las exacerbaciones de la enfermedad y revertir y prevenir la inflamación de las vías aéreas.
* Educar al paciente asmático.
En las últimas revisiones del Grupo de expertos (EPR II) de 1997 se incluye un capítulo sobre educación para los colectivos implicados en el cuidado del asmático. Dentro de la evaluación a realizar, tanto en visita inicial como de seguimiento, se propone la inclusión de preguntas enfocadas hacia la valoración de resultados desde el punto de vista del paciente, en lo que respecta a mejoría sintomática, preocupaciones, calidad de vida y objetivos del tratamiento.
En los últimos años se han diseñado cuestionarios de calidad de vida en asma que describen estados de salud y permiten también detectar y cuantificar cambios en el estado de salud. Se ha demostrado que el Pediatric Asthma Quality of Life Questionnaire (PAQLQ) y el Termómetro de Salud General (Escala Visual Analógica EVA ) puede ser usado en la práctica clínica y en ensayos clínicos para evaluar pacientes pediátricos con suficiente capacidad de lectura y comprensión. En los niños más pequeños puede emplearse el Diario del Cuidador del niño Asmático (DCA).
En el Estudio VALAIR se plantea como Objetivo General:
* Analizar la utilidad y validar en España el cuestionario de calidad de vida en niños con asma (PAQLQ) y el diario de los cuidadores del niño con asma (DCA) en situación de práctica clínica habitual. Esta validación permitiría contar con la posibilidad de medir una variable fundamental del resultado de las intervenciones sobre el paciente asmático.
Como Objetivos Específicos los planteamientos son:
* Establecer los estándares de puntuación del PAQLQ según edad sexo y nivel de gravedad del asma persistente.
* Analizar la factibilidad de los cuestionarios PAQLQ y DCA como medida de la calidad de vida de los pacientes asmáticos en edad pediátrica.
* Conocer el tanto por ciento de pacientes entre seis y 11 años en los que no es factible la administración de cuestionarios de calidad de vida autoadministrados por problemas de lectura y comprensión.
* Evaluar la validez transversal y longitudinal de ambos cuestionarios.
Informe global de monitorización. Abril de 1999. Hospitales de Cataluña | |
| Centros | Médico |
| H. Miguel Servet (Zaragoza) | Dr. Javier Boné |
| H. San Juan de Dios (Barcelona) | *Dr. José Ignacio Sierra |
| H. H. General de Manresa | Dr. Nevot |
| H. Parc Taulí (Sabadell) | Dra. Montserrat Bosque |
| H. Mutua de Terrasa | Dra. Miranda |
| H. de Tarrassa-Consorcio Hospitalario | Dr. Ibero |
| H. de Calella | Dr. Sánchez |
| Dr. Capdevilla | |
| Dra. Llobet | |
| H. Valle de Hebrón | Dr. Nicolas Cobos |
| Dr. Santos Liñan | |
| H. Virgen del Camino | Dra. Ana Tabar |
Hospitales de Levante | |
| Centros | Médico |
| H. Son Dureta | Dra. Juana M.ª Román Piñana |
| H. Morales Meseguer (Murcia) | Dr. Juan Belchí Hernández |
| H. Virgen de la Arreixaca (Murcia) | Dr. Manuel López Sánchez-Solís |
| H. Clínico de Valencia | Dra. Amparo Escribano |
| H. La Fe de Valencia | *Dr. Antonio Nieto |
| *Dr. Luis Caballero Gomez | |
| H. Pesset de Valencia | *Dr. Miguel Gracia Antequera |
| H. General de Alicante | Dr. Gorostiza |
| H. General de Elche | Dr. Jesús Gardé |
| (Secretario comisión de Aler.) | |
| Hospitales del Norte | |
| Centros | Médico |
| H. Txagorritxu | Dra. Carmen Landaluce |
| Centro de Salud Salvatierra (Álava) | Dra. Maite Aranzabal |
| H. de Basurto | Dr. Javier Zaballa |
| H. Clínico Universitario de Valladolid | *Dr. Ramón Andión Dapena |
| *Dr. Pedro Linares López | |
| H. Ntra. Sra. de Covadonga | Dra. Matilde Roza Suárez |
| H. General de Galicia | *Dr. Eladio Rodríguez |
| *Dr. Cabanas | |
| H. Marqués de Valdecillas | Dr. Isaac Álvarez Suárez |
| (Residencia Cantabria) | (Alergología Infantil) |
| H. Xeral de Vigo | Dr. Ramón González Vázquez |
| Dra. Marcos | |
| Dr. Luna | |
| H. Xeral Calde (Lugo) | Dr. Boquete |
| H. San Agustín | Dr. Francisco Álvarez Berciano |
Hospitales del Sur | |
| Centros | Médico |
| H. Virgen del Rocío (Sevilla) | Dr. Anselmo Andrés Martín |
| H. Vázquez Díaz | Dr. Carlos Martínez Cuadros |
| Dr. Emilio Caparrós | |
| H. Virgen de la Candelaria (Tenerife) | Dr. Fernando de la Torre Marín |
| H. Ntra. Sra. del Pino (Canarias) | Dra. Teresa Carrillo Díaz |
| H. Materno Infantil (Málaga) | Dr. Javier Pérez Frías |
| (Servicio Neumología) | |
| Dr. José Luis Corzo Higueras | |
| H. Torrecárdenas (Almería) | Dr. Batlles Garrido |
| H. de la Candelaria (Tenerife) | Dr. José Carlos García Robaina |
| H. Reina Sofía (Córdoba) | Dr. Tejero García |
| (Alergología Infantil) | |
| Hospital zona centro | |
| Centros | Médico |
| H. Materno Infantil de Badajoz | Dr. Francisco Nieto |
| Hospitales zona centro | |
| Centros | Médico |
| Hospital Getafe | Dr. Florencio Jiménez |
| Dr. J. A. Blázquez | |
| Hospital Clínico | Dr. Santiago Rueda |
| Hospital Niño Jesús | Dra. Elena Alonso |
| Hospital Alcorcón | Dr. F. Echevarri |
| H. Alcalá de Henares | Dr. J. Blanco |
| H 12 de Octubre | Dra. Gloria García |
| H. Guadalajara | Dra. Fernández y Dra. Fiandor |
| F. Jiménez Díaz | Dra. Lluch |
| H. Gregorio Marañón | Dra. Lidia Zapatero |
| La Paz | Dra. Flor Martín |
| Navalmoral de la Mata | Dr. Alejandro Rodríguez |
| Hospital Badajoz | Dr. Francisco Nieto |
| Leganés | Dr. Luis Echevarría |
| H. Severo Ochoa | Dra. Teresa Bracamonte |
| Dra. M.ª Luz García | |
* Analizar las diferencias en la calidad de vida según la gravedad del diagnóstico de asma persistente.
* Evaluar la fiabilidad de ambos cuestionarios en términos de consistencia interna y de la reproducibilidad o fiabilidad test- retest en pacientes estables clínicamente.
* Evaluar la sensibilidad al cambio de ambos cuestionarios en niños asmáticos no controlados con el tratamiento habitual después de la adición o modificación del tratamiento antiasmático.
* Validar el EQ-5D, como instrumento de calidad de vida genérico, para la evaluación de la calidad de vida de los niños en condiciones de practica clínica habitual.
MATERIAL Y MÉTODOS
El tipo de estudio es observacional y prospectivo. Se incluyeron 1.012 pacientes de 6-14 años de edad diagnosticados de asma persistente leve a moderada según los criterios de la Global Initiative for Asthma ( GINA). Los niños con edades entre seis y 11 años realizaron una prueba de lectura y comprensión. Los niños que cometieron menos de nueve errores sobre un total de 25 test, y los mayores de 11 años rellenaron el cuaderno del paciente PAQLQ. Todos los cuidadores, (padre, madre o responsable legal con convivencia durante los últimos tres años) fueron instruidos para cumplimentar el DCA.
Los pacientes se dividieron en dos grupos A y B en función de la estabilidad clínica en el momento de la inclusión en el estudio.
En los pacientes del grupo A, que constituyen el grupo de sensibilidad al cambio, el médico responsable consideró indicado, por mal control de la enfermedad asmática, añadir al tratamiento previo un antagonista de los receptores de los leucotrienos, montelukast (Singulair), comprimido masticable de 5mg., manteniendo o modificando según criterios clínicos el resto de la medicación. Los pacientes se revisaron a los 2-3 meses de la visita inicial.
En los pacientes del grupo B, que constituyen el grupo de fiabilidad del test-retest, se incluyeron pacientes estables clínicamente en el último mes y en los que no se preveían cambios durante el tiempo del estudio. Este grupo se revisó a las 2-4 semanas.
Variables del estudio
Cuestionarios de calidad de vida
Paediatric asthma Quality of Life Questionnaire. PAQLQ. Comprende 23 ítems, distribuidos en tres dimensiones, síntomas (10 ítems), función emocional (8 ítems) y limitación de actividades (5 ítems). La puntuación del cuestionario se obtiene de la media de los ítems correspondientes, puntuando cada uno entre 1 a 7, indicando 1 la peor calidad y 7 la mejor calidad de vida. Para la puntuación global y por dimensiones la Mínima Diferencia Importante (MDI)se consideró "la mínima diferencia en las puntuaciones del dominio correspondiente que los pacientes percibían como mejora de su estado de salud" y corresponde a un cambio en las puntuaciones de 0,5 puntos.
Diario del cuidador del niño con asma. DCA. Contiene un apartado de síntomas diurnos (4 ítems) y uno de síntomas nocturnos (1 ítem). Las puntuaciones oscilan entre 1 (sin síntomas) y 7 (máxima intensidad de síntomas). Asimismo recoge información sobre uso de salbutamol y utilización de recursos sanitarios.
Cuestionario EuroQol-5D. Contiene una descripción del propio estado de salud en cinco dimensiones, movilidad, cuidado personal, actividades cotidianas, dolor/malestar, y ansiedad/depresión expresadas en tres niveles. Sin problemas equivale a 1, moderado a 2 y problemas importantes a 3. El EuroQol incluye una Escala Visual Analógica EVA en forma de termómetro de la salud con puntuaciones entre 0 (peor salud imaginable) y 100 (mejor salud imaginable)
Los cuestionarios se rellenaron en visita inicial y final por el paciente y cuidador y siempre por separado, sin ningún tipo de comunicación entre ellos.
Medidas de la espirometría
Se valoraron Capacidad Vital Forzada CVF y Flujo espiratorio en el primer segundo FEV1, en porcentaje de variación respecto al teórico, utilizando las mismas tablas de referencia.
Adherencia al tratamiento
Se valoró como cumplimiento alto, medio y bajo
Características sociodemográficas y clínicas
Edad, género, gravedad, exacerbaciones en el último año, tratamiento farmacológico recibido y efectos adversos referidos.
RESULTADOS
Se reclutaron 1.058 pacientes y se incluyeron finalmente 1.012 ya que 46 presentaron errores en la cumplimentación del propio protocolo o de algunos de los criterios de inclusión/exclusión. Participaron en el estudio finalmente 44 centros. En la muestra predominaban los varones 59,6% sobre las niñas 40,4% y la distribución global por edades resultaba homogénea con 29,6% de los participantes comprendidos entre 6-8 a., 24,7% entre 9-10 a., 25%11-12 a., y 20,7% entre 13-14 a. Los pacientes con asma moderado presentaban edades superiores que los de asma leve P < 0,005
El grupo A, de sensibilidad al cambio, comprendía 854 pacientes distribuidos en un 46,6% con asma leve y 53,4 con asma moderada y el grupo B, de fiabilidad, los 158 restantes con un 74,7% de asma leve y un 25,3% de asma moderada.
Descripción de las características clínicas de los pacientes por grupos de estudio y gravedad del asma
El tiempo transcurrido desde el diagnóstico de asma fue superior en los pacientes con asma moderada respecto a asma leve (p < 0,005). Lógicamente los pacientes con asma moderada referían mayor numero de exacerbaciones en el último año pero la diferencia entre grupo A y B sólo resultó significativa (p < 0,01) para el asma leve. El porcentaje de variación de los valores espirométricos CVF y FEV1 fue de 93,6% y 88,8% respecto al predicho, con mejores valores en asma leve respecto a moderada. Para el FEV1 las diferencias entre grupo A y B sólo fueron significativas para asma leve (p < 0,01).
En el momento de la inclusión un 68,1% seguían tratamiento con corticoides inhalados, un 56,4 recibían B2 de corta duración un 21,9% B2 de larga duración y un 19,7% nedocromilo, otros tratamientos aparecieron con una frecuencia muy baja. Un 2,5% no recibía ningún tratamiento. Destaca la circunstancia de que un 56,8% de los pacientes considerados como asma leve recibían corticoides inhalados y un 12,2 % B2 de larga duración. Estas cifras fueron superiores como era de esperar en pacientes con asma moderada salvo para el nedocromilo utilizado preferentemente en asma leve.
Entre los efectos adversos descritos más frecuentemente se encuentra la taquicardia, 14,3% de los pacientes, el temblor 13,8% y tos 13,4%. Candidiasis y aumento de peso se refirieron en un 1,9 y 3,8% respectivamente. Comparando en función de la gravedad sólo adquiere significación estadística (p < 0,001) la aparición de disfonía en un 4,9% de los niños con asma moderada y 2,8% de asma leve. El temblor, la taquicardia y la candidiasis afectaron a la toma de medicación entre un 35,3 y un 38,1%. Respecto a la adherencia al tratamiento, los corticoides inhalados eran los fármacos con mejor cumplimiento terapéutico con un 40% de alta cumplimentación y un 39,9% de cumplimiento medio, seguido de B2 y nedocromilo (p < 0,001). Los pacientes con asma moderada refirieron mejor adhesión al tratamiento pero sólo fue significativo estadísticamente para ß2 de corta y larga duración. En el momento de la inclusión en el estudio utilizaban ß2 a demanda el 36,2% de los pacientes con asma leve y el 54,8% de los moderados.
En el grupo de sensibilidad al cambio, grupo A, además de incorporar al tratamiento un antagonista del receptor de los leucotrienos, Singulair 5mg., se modificó o no el resto del tratamiento según los criterios clínicos del médico responsable del paciente. Así se pautó corticoides inhalados en un 14% de pacientes que no la recibían previamente y se modificó en el 20,6% de los que los recibían, disminuyendo o suspendiendo en el 71,5% y aumentado la dosis en el resto. Respecto a los ß2 de larga duración se modificó la pauta en un 16,7% de los pacientes suspendiéndolos en un 60,6% de ellos.
Descripción del estado de salud de los pacientes y concordancia entre observadores
En las dimensiones de salud medidas por el EuroQol-5D la mayor afectación reflejada fue la relativa a actividades cotidianas (26,1%) seguida de dolor/malestar (21,9%) y ansiedad/presión (12,9%). Aunque los pacientes declaraban problemas con mayor frecuencia no se observaron diferencias significativas entre el paciente y el cuidador. La puntuación de la Escala Analógica Visual (EVA) reflejó una concordancia moderada (coeficiente de correlación intraclase CCI de 0,65).
Cuando se valoró el estado de salud general como pregunta de cinco respuestas entre muy malo, malo, regular, bueno y muy bueno formuladas al niño, a su cuidador y al médico la concordancia entre observadores fue entre baja y moderada, con mayor concordancia entre niño y cuidador (kappa de 0,48) seguido de cuidador y médico (kappa de 0,37). La menor concordancia ocurrió entre niño y médico (kappa de 0,35)
Descripción de los cambios observados por los pacientes durante el período de seguimiento del estudio y registrados por el médico
Variación de la CVF y del FEV1 entre las dos visitas del estudio. En los pacientes del grupo A de sensibilidad al cambio se observó un incremento de 4,75 y 5,86 puntos de variación respecto al teórico para la CVF y el FEV1 respectivamente y de 0,02 y 0,94 para el grupo B de fiabilidad.
La valoración de la gravedad del asma según criterios del GINA en la segunda visita en grupo A mostró una recategorización del asma con un 57,2% que pasaron de asma moderada a leve, y en un 1,8% a intermitente, manteniéndose la misma calificación en un 40,5%. Respecto al asma inicialmente leve pasó de leve intermitente en un 7,7%, a moderada en un 4,2%, manteniéndose la clasificación de leve en el resto.
La adherencia al tratamiento mejora respecto a la primera visita para todos los fármacos y los efectos adversos referidos disminuyeron significativamente (p < 0,001) para temblor, taquicardia y tos. Sobre el total de pacientes del estudio (grupo A) entre un 74,4 y un 80,6% presentaron una reducción en la presencia de tos, pitos y ahogo diurnos y nocturnos, un 78,7% redujeron los ß2 a demanda y un 74,3% presentó mejoría en la realización de actividades habituales. No hubo variaciones entre asma leve y moderada.
Respecto a los cambios referidos en el estado de salud por el propio paciente, el cuidador y el médico entre la visita inicial y la segunda con pregunta con 9 posibilidades comprendiendo entre muchísimo mejor y muchísimo peor, en el grupo A el niño refiere algún grado de mejoría en un 83,8%, el cuidador en un 84% y el médico en un 87,8%, aunque si tomamos sólo las respuestas de muchísimo mejor son reflejadas por un 21,6% de los niños, un 15,6% de los cuidadores y el 7,8% de los médicos. En el grupo B se refirió algún grado de mejoría en el 57,8% de los niños, el 47% de los cuidadores y el 39,5% de los médicos.
Evaluación de la capacidad de los pacientes para la autoadministración de cuestionarios
Del total de pacientes del estudio solamente el 9,8% no cumplimentaron ninguno de los cuestionarios de calidad de vida autoadministrados (PAQLQ y EuroQol-5D) debido a limitación de lectura y comprensión en función de la edad. Entre los niños de seis años un 57,1% no presentó suficiente capacidad de lectura según la prueba previa realizada para considerarles capacitados para responder al cuestionarios. Este porcentaje se redujo a un 21,1% a los siete años y a un 12,6% entre los niños de ocho años.
Evaluación de las propiedades de medición del PAQLQ
Factibilidad del PAQLQ. De los 23 ítems de que consta el cuestionario los peor cumplimentados (alguna falta de respuesta) fueron los referentes a dimensiones de actividades con un 19,1%, fundamentalmente para los tres individualizados en los que el paciente debía decidir sin sugerencias qué actividad había dejado de realizar a causa del asma. Si se excluyen estos tres ítems, el porcentaje de falta de respuesta baja a 0,8%. En la dimensión de síntomas un 3,8% no respondió a algún ítem y en la dimensión de emociones un 3,6%.
El tiempo medio de administración del cuestionario fue de 18,5 minutos con un tiempo de administración menor a medida que aumentaba la edad (20,6m. entre 6-8 años y 15,7m. a los 13-14 años)
Validez del PAQLQ
Validez transversal. Se analizó la relación de las puntuaciones del PAQLQ con variables clínicas y del estado de salud.
Los pacientes con asma leve presentaron valores superiores en todas las puntuaciones del PAQLQ en relación a pacientes con asma moderada indicando mejor calidad de vida (p < 0,001). Las puntuaciones del PAQLQ indicaron también mejor calidad de vida en pacientes con menor número de exacerbaciones en el último año (p < 0,001). El porcentaje de variación respecto al teórico del FEV1 presentó también relación estadísticamente significativa (p < 0,001) con la puntuación global del PAQLQ y con las dimensiones de síntomas y función emocional. Los pacientes con mayor intensidad de síntomas de tos, pitos, ahogo y utilización de ß2 a demanda presentaron valores inferiores para todas las dimensiones del PAQLQ. Posteriormente se realizó un modelo de regresión múltiple para cada una de las puntuaciones. El porcentaje de variación del FEV1, el número de exacerbaciones y el ahogo perdieron la significación estadística, manteniéndose la gravedad del asma, la intensidad de la tos y pitos y el uso de ß2 a demanda.
Validez convergente. Se comparó la relación de puntuaciones del PAQLQ con el nivel de problemas de los pacientes en las dimensiones del EuroQol-5D. En el análisis de las dimensiones una a una se comprobó una relación estadísticamente significativa entre todas las dimensiones de ambos cuestionarios, siendo las dimensiones de actividades cotidianas y dolor/malestar del EuroQol las que mostraron estar más relacionadas con las puntuaciones del PAQLQ. Para la puntuación de actividades del PAQLQ la dimensión del EuroQol más relacionada fue la de actividades cotidianas seguida de ansiedad/depresión. Para la puntuación de síntomas del PAQLQ la dimensión más relacionada del EuroQol fue dolor /malestar y para función emocional ansiedad /depresión.
La relación de las puntuaciones del PAQLQ con el EVA y la valoración del estado general de salud obtenidas por cada uno de los observadores siendo cada una de las correlaciones analizadas estadísticamente significativas. Cada una de las valoraciones del estado de salud general del paciente presentó una correlación mayor con la puntuación de síntomas del PAQLQ que con el resto de puntuaciones del cuestionario. Las valoraciones realizadas por el propio paciente fueron las que presentaron una superior correlación. Respecto al DCA todas las puntuaciones presentaron una correlación superior con la dimensión de síntomas del PAQLQ respecto a las otras puntuaciones del cuestionario. La dimensión de limitación de actividades habituales del PAQLQ presentó una correlación superior con el ítem de interferencia en actividades que con el resto de los ítems.
Validez longitudinal. Los cambios observados en el FEV1 se vieron muy ligeramente reflejados en los cambios de las puntuaciones del PAQLQ y aunque discreta, esta relación fue más marcada en la dimensión de síntomas. En cuanto a la sintomatología clínica, los cambios observados reflejaban los cambios observados en cada uno de los síntomas y en el uso de ß2 y limitación de actividades habituales.
Validez longitudinal convergente. Las correlaciones en los cambios para ambos cuestionarios fueron en todos los casos estadísticamente significativas pero los coeficientes fueron pequeños o moderados. Los cambios en las dimensiones de actividades cotidianas y dolor/malestar del EuroQol fueron los que presentaron una correlación mayor con los cambios en todas las puntuaciones del PAQLQ.
Las correlaciones de los cambios en el PAQLQ fueron ligeramente más altos con los cambios de la EVA que con la valoración de cambios en el estado de salud. Los coeficientes de correlación fueron muy parecidos entre los distintos observadores con resultados superiores con la valoración del EVA por el propio paciente. Para la pregunta de cambios de salud general fue la valoración del médico la que presentó valores superiores.
La relación entre los cambios observados en las puntuaciones del PAQLQ y los cambios de las puntuaciones del DCA fueron moderados y estadísticamente significativos (p < 0,01). La puntuación del DCA que presentó unos coeficientes de correlación superiores fue la puntuación de síntomas diurnos.
Fiabilidad del PAQLQ
Consistencia interna. El coeficiente alfa de Cronbach global (0,96) y para cada una de las puntuaciones fue superior a las recomendaciones.
Fiabilidad test -retest. La fiabilidad del test fue evaluada para el total de pacientes del grupo B, seleccionando entre ellos los pacientes realmente estables según pregunta respecto a salud percibida con respuesta negativa para cambios percibidos. Con estos criterios restrictivos los coeficientes de correlación intraclase fueron superiores a los estándares psicométricos recomendados (entre 0,7 y 0,83)
Sensibilidad al cambio del PAQLQ. Los cambios observados en cada una de las dimensiones del PAQLQ de los pacientes del grupo A fueron estadísticamente significativas (p<0,001) demostrando una mejoría en la calidad de vida de los pacientes. El tamaño del efecto mostró cambios entre moderados y grandes en las puntuaciones de síntomas (0,67), limitación de actividades (0,72) y global (0,69). Los cambios en la dimensión emocional fueron moderados (0,49).
Interpretación de los cambios en las puntuaciones del PAQLQ. De acuerdo con la definición de mínima diferencia importante, definida anteriormente, se clasificó a los pacientes según los cambios en las puntuaciones de las tres dimensiones del PAQLQ en mejoría del estado de salud, mantenimiento de éste o empeoramiento considerando diferencia de puntuaciones mayor, igual, o inferior a 0,5.
Un 55,5% de los pacientes mejoraron en su puntuación global y sólo un 7,9% presentaron empeoramiento. Esta mejoría se mantuvo en todas las dimensiones y resultó aún más importante en asma moderada que en leve con un 61,6% de pacientes que mejoraron. La dimensión con mayor mejoría global fue la limitación de actividades para un 57,7% de los pacientes y la menor la función emocional en un 39,7% de los pacientes.
Evaluación de las propiedades de medición del DCA
Factibilidad del DCA. el porcentaje de cuidadores que no respondieron como mínimo a un ítem fue bajo, entre 2,8 y 4,7%.
Validez transversal del DCA. Los pacientes con asma leve presentaron valores menores en todas las puntuaciones que los pacientes con asma moderada (p > 0,01). El porcentaje de variación respecto al teórico del FVE1 presentó una relación estadísticamente significativa (p < 0,001) con todas las puntuaciones del DCA, con mayor puntuación de síntomas con un porcentaje de variación inferior.
Validez convergente del DCA. Cuando se comparó el análisis conjunto de las dimensiones del EuroQol-5D con cada una de las puntuaciones del DCA, para las puntuaciones de tos nocturna y problemas respiratorios diurnos, las dimensiones de actividades cotidianas y de dolor/malestar fueron las que presentaron una relación superior. El resto de dimensiones del DCA mostró una relación mayor con la dimensión de actividades cotidianas del EQ-5D que con las otras dimensiones.
Validez longitudinal del DCA. Los cambios observados en el FEV1 se vieron ligeramente reflejados en las puntuaciones del DCA que asimismo reflejaron los cambios observados en cada uno de los síntomas (tos, pitos, ahogo diurno y nocturno) y el uso de ß2 a demanda.
Se analizaron también los cambios de las puntuaciones del DCA y de los cambios en cada una de las dimensiones del EuroQol. Los cambios en actividades cotidianas y dolor/malestar fueron los que presentaron una correlación superior con los cambios de las puntuaciones del DCA.
Las correlaciones de los cambios en el DCA fueron ligeramente más altos con los cambios en la EVA que con los cambios en el estado de salud general. La correlación era más alta cuando la valoración la realizaba el cuidador.
Fiabilidad del DCA. La consistencia interna: el coeficiente alfa de Cronbach fue de 0,84.
Fiabilidad test-retest. Fue evaluada para el total del grupo B, con los criterios de estabilidad descritos anteriormente obteniéndose los mínimos establecidos por los estándares psicométricos únicamente para la puntuación de pitos diurnos. Utilizando como criterio de estabilidad el porcentaje de variación del FEV1 se obtuvieron valores superiores a los mínimos establecidos para pitos diurnos y puntuación DCA de día.
Sensibilidad al cambio del DCA. Los cambios observados en cada una de las puntuaciones del DCA fueron estadísticamente significativos mostrando una mejoría en la calidad de vida de los pacientes. El tamaño del efecto de los cambios en las puntuaciones fue entre pequeño y moderado (0,32 para ahogo y pitos y 0,45 para puntuación DCA día).
Evaluación de las propiedades de medición del EuroQol-5D
Factibilidad del EQ-5D. Los ítems quedaron sin respuesta solamente en el 2,5% para alguna dimensión del EQ-5D y para un 2,8% de la EVA.
Validez transversal. Los pacientes con mayor intensidad de síntomas referidos y los que utilizaban B2 a demanda presentaron más problemas en todas las dimensiones del EQ-5D a excepción del cuidado personal.
Los pacientes con asma leve y con menos de cuatro exacerbaciones presentaron puntuaciones superiores en el EVA respecto a asma moderada. Los pacientes con mayor intensidad de síntomas(tos, pitos, ahogo) y los que utilizaban B2 a demanda presentaron puntuaciones inferiores.
Validez convergente. El porcentaje de pacientes con problemas en cada una de las dimensiones del EQ-5D a excepción del cuidado personal, fue superior en los pacientes que presentaban un peor estado de salud general (p < 0,01) referido por cualquiera de los observadores.
Validez longitudinal. Los cambios observados en el FEV1 se vieron reflejados por los cambios en el nivel de problemas de movilidad, actividades cotidianas y dolor/malestar (p < 0,05). Sin embargo, los coeficientes de correlación entre cambios clínicos y cambios en los problemas declarados en el EQ-5D fueron muy bajos. Con un análisis de regresión multivariante únicamente se obtuvo significación para dos dimensiones: actividades cotidianas y dolor/malestar, y como únicas variables relacionadas la intensidad de pitos durante el día y los cambios en el porcentaje de variación del FEV1.
Validez longitudinal convergente. Se comparó la relación de los cambios observados en las puntuaciones del EVA y los índices del EQ-5D con los cambios en el estado general de salud del paciente. Todas las correlaciones fueron estadísticamente significativas (p < 0,01) con coeficientes superiores para la EVA.
Fiabilidad del test-retest. Se consideró que la evaluación de la fiabilidad se veía limitada por el elevado efecto techo de los ítems.
Sensibilidad al cambio. Los cambios en cada una de las puntuaciones del EQ-5D fueron significativas (p < 0,001) mostrando una mejora de la calidad de vida de los pacientes. El tamaño del efecto de los cambios fue entre pequeño y moderado.
CONCLUSIONES
Se han cumplido los objetivos general y específicos planteados al inicio de este estudio.
El PAQLQ (Cuestionario de Calidad de Vida para Niños con Asma) y el DCA (Diario de los Cuidadores del Niño Asmático) han demostrado ser un instrumento válido para medir la calidad de vida de los niños asmáticos en España.
Los valores del PAQLQ alcanzan un alto grado de correlación con la gravedad del asma y las exacerbaciones en el último año, indicando una buena relación entre la percepción por el niño de su propia calidad de vida y la gravedad del asma.
Pacientes de corta edad son capaces de cumplimentar correctamente cuestionarios de calidad de vida con poco consumo de tiempo. Por otra parte la buena correlación entre PAQLQ y DCA proporciona una aceptable aproximación a la calidad de vida del niño asmático cuando éste no es capaz de expresar su propia opinión.
La correlación entre la percepción de la calidad de vida y los valores de función pulmonar es baja.
La sensibilidad al cambio del PAQLQ ha permitido demostrar que la administración de montelukast 5mg mejora la calidad de vida del 61,6% de los pacientes con asma moderada, con mejoría respecto a síntomas y limitación de actividades.
