21 - USO DE SELPERCATINIB EN CÁNCER DE TIROIDES EN PROGRAMAS DE ACCESO TEMPRANO EN ESPAÑA Y PORTUGAL. ESTUDIO OBSERVACIONAL RETROSPECTIVO
1Servicio de Endocrinología y Nutrición, Hospital Universitario Puerta de Hierro, Majadahonda. 2Servicio de Oncología Médica, Hospital Universitario Virgen Macarena, Sevilla. 3Servicio de Endocrinología, Hospital de La Princesa, Madrid. 4Servicio de Oncología Médica, Hospital Clínico Universitario de Salamanca. 5Servicio de Oncología Médica, Hospital Universitario de Burgos. 6Servicio de Oncología Médica, Hospital Universitario Vall d´Hebron, Barcelona. 7Departamento Médico, Lilly, Alcobendas. 8Servicio de Oncología Médica, Hospital Universitario Ramón y Cajal, Madrid.
El selpercatinib (SELP) es un fármaco ya aprobado por la EMA en cáncer de tiroides con alteraciones RET. Entre 2021 y 2023, pacientes en España y Portugal tuvieron acceso a SELP mediante Programas de Acceso Temprano (PAT). El objetivo fue describir las características de los pacientes, patrones de tratamiento y resultados con SELP. Estudio multicéntrico retrospectivo, recogiendo datos de historias clínicas de pacientes adultos diagnosticados de cáncer de tiroides (CT) avanzado con fusión RET o cáncer medular de tiroides (CMT) avanzado con mutación RET tratados con SELP en el PAT. Se analizaron descriptivamente las características clínicas, patrones tratamiento y seguridad. Se calculó la supervivencia libre de progresión (SLP) con el método de Kaplan-Meier. Se analizaron 5 pacientes con CT y 31 con CMT, que comenzaron SELP entre abril 2021 y mayo 2023 con edad media (desviación estándar) de 64,8 (10,7) y 57,9 (14,3) años, siendo mujeres el 100% y 45% respectivamente. La mediana (Mín.-Máx.) de tiempo desde el diagnóstico de enfermedad avanzada hasta el inicio de SELP fue de 34 (5-80), y 41 (4-178) meses respectivamente. Con medianas de seguimiento (Mín.-Máx.) de 15 (5-24) y 17 (7-30) meses, la mediana (IC95%) de duración del tratamiento con SELP fue de 9 (0-23) y 14 (10-18) meses respectivamente. En CT ninguna paciente progresó, hubo 1 respuesta completa, 2 respuestas parciales y 2 enfermedades estables. En CMT, la tasa de respuesta objetiva fue del 69% y 9 pacientes (29%) progresaron con una mediana de SLP no alcanzada y una tasa a los 12 meses del 78% (56-89). En el total de 36 pacientes, los eventos adversos relacionados con el tratamiento más frecuentes fueron aumento de transaminasas en 7 pacientes (19%) e hipertensión en 6 (17%). Los resultados sugieren que la efectividad de SELP en pacientes con CT y CMT con alteraciones RET es consistente con los ensayos clínicos, reforzando la importancia de las pruebas moleculares para identificar pacientes elegibles.