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Vol. 162. Núm. 9.
Páginas e27-e32 (mayo 2024)
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Vol. 162. Núm. 9.
Páginas e27-e32 (mayo 2024)
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Real life experience of tafamidis for the treatment of Spanish patients with Val30Met transthyretin amyloidosis with polyneuropathy
Experiencia en vida real en España del uso de tafamidis para el tratamiento de pacientes con amiloidosis por transtirretina VAL30MET con polineuropatía
Maria Antonia Ribot Sansoa, Adrián Rodriguez Rodrigueza, Laura Martínez Vicenteb, Teresa Sevillac, Cristina Borrachero Garrod, Julian Fernández Martíne, Adrián Antón Vicentef, Moises Morales de la Pridag, Lucía Galán Dávilab, Laura González Vázquezh, Ferran Martínez Vallef, Carlos Casasnovas Ponsg,i,j, Arturo Fraga Baue, Eugenia Cisneros Barrosoa, Inés Losada Lópeza, Juan González-Morenoa,
Autor para correspondencia
jgonzalez4@hsll.es

Corresponding author.
a Servicio de Medicina Interna, Unidad Amiloidosis por Trastirretina, Hospital Universitario Son Llàtzer, Instituto de Investigación Sanitaria Illes Balears (idISBA), Palma de Mallorca, Spain
b Servicio de Neurología, Unidad de Neuromuscular, IdISSC, Hospital Clínico San Carlos, Madrid, Spain
c Servicio de Neurología, Hospital Universitari i Politècnic La Fe/IISLAFE, Universitat de Valencia, CIBERER (ERN EURO-NMD), Valencia, Spain
d Servicio de Medicina Interna, UMAH, Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez, Huelva, Spain
e Servicio de Medicina Interna, Hospital Álvaro Cunqueiro, Vigo, Spain
f Servicio de Medicina Interna, Hospital Vall d’Hebron, Barcelona, Spain
g Neuromuscular Unit, Neurology Department, Bellvitge University Hospital-IDIBELL, Spain
h Servicio de Medicina Interna, Hospital Ribera-Povisa, Vigo, Spain
i Multidisciplinary Unit of Familial Amyloidosis, Bellvitge University Hospital-IDIBELL, Neurometabolic Diseases Group, Bellvitge Biomedical Research Institute (IDIBELL), Barcelona, Spain
j Biomedical Research Network Center in Rare Diseases (CIBERER), Valencia, Spain
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Transthyretin amyloidosis

Editado por: Dr. Juan González Moreno - Hospital Universitario, Spain. Dra. Inés Losada López - Hospital Universitario, Spain

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Abstract
Introduction

Tafamidis is the only approved transthyretin stabiliser approved for the treatment of variant transthyretin amyloidosis (A-ATTRv) related polyneuropathy (PNP). The aim of this study is to analyse the effectiveness of tafamidis in a real-world setting in Spain.

Methods

This is a national multicenter study in which patients with V30M A-ATTR related PN treated with tafamidis for at least 1 year were included. Clinical, demographic, analytical and neurophysiological variables were analysed.

Results

100 patients were recruited. Overall, 47 patients (47%) were classified as complete responders, 32 (32%) as partial responders and 21 (21%) as non-responders. The median duration of treatment with tafamidis was 35 months. Better treatment response was shown in patients with in polyneuropathy disability score (PND) I, lower neuropathy impairment score (NIS), compound muscle action potential (CMAP) and Norfolk QoL questionnaire. Higher albumin levels and lower NTproBNP levels were also associated with better treatment response. A basal NIS15 predicts that the patient could be a non-responder with a 60% probability.

Conclusions

Our results reinforce the tafamidis efficacy to treat A-ATTRv-PNP if started early in the disease course. Patients with the V30M variant, NIS<15 and PND I are the most appropriate subjects for this treatment.

Keywords:
Transthyretin amyloidosis
ATTR
Polyneuropathy
Tafamidis
Real-life
Resumen
Introducción

Tafamidis es el único estabilizador de la transtirretina aprobado para el tratamiento de la polineuropatía (PN) relacionada con la amiloidosis por transtirretina variante (A-ATTRv). El objetivo de este estudio es analizar la eficacia de tafamidis en vida real en España.

Métodos

Se trata de un estudio multicéntrico nacional en el que se incluyó a pacientes con PN relacionada con V30M A-ATTR tratados con tafamidis durante al menos un año. Se analizaron variables clínicas, demográficas, analíticas y neurofisiológicas.

Resultados

Se reclutó a 100 pacientes. En conjunto, 47 pacientes (47%) fueron clasificados como respondedores completos, 32 (32%) como respondedores parciales y 21 (21%) como no respondedores. La duración media del tratamiento con tafamidis fue de 35 meses. Se observó una mejor respuesta al tratamiento en los pacientes con polyneuropathy disability score (PND) 1 y con neuropathy impairment score (NIS), compound muscle action potential (CMAP) y cuestionario Norfolk QoL más bajos. Los niveles más altos de albúmina y los niveles más bajos de NTproBNP también se asociaron a una mejor respuesta al tratamiento. Un NIS basal ≥ 15 predice que el paciente podría ser no respondedor con una probabilidad del 60%.

Conclusiones

Nuestros resultados refuerzan la eficacia de tafamidis para tratar la A-ATTRv-PN si se inicia precozmente en el curso de la enfermedad. Los pacientes con la variante V30M, NIS<15 y PND I son los sujetos más apropiados para este tratamiento.

Palabras clave:
Amiloidosis por transtirretina
ATTR
Polineuropatía
Tafamidis
Vida real

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