Objetivos: El cenobamato es un nuevo medicamento anticrisis (MAC) aprobado en Europa en marzo 2020 para el tratamiento de crisis focales. Este estudio analiza la efectividad y tolerabilidad de cenobamato como medicamento de uso en situación especial, en una serie de pacientes superrefractarios.

Material y métodos: Estudio unicéntrico, retrospectivo y observacional. Se incluyeron los resultados de efectividad (ITT) y tolerabilidad a 3 meses y último seguimiento.

Resultados: La muestra de 27 pacientes tenía una mediana de 17 (ICR 3,8-41,3) crisis focales en basal, habían probado una mediana de 10 (ICR 8-12) MAC previos, tomaban una mediana de 4 (ICR 3-4) fármacos concomitantes y el 37% se había sometido a cirugía resectiva. La mediana de seguimiento es de 6,6 (ICR 3,6-13) meses y la tasa de retención en el último seguimiento es del 74,1%. La tasa de respondedores del 50%, 75%, 90% y 100% fue de 52,6%, 36,8%, 31,6% y 21,1% a los 3 meses y 45,5%, 27,3%, 22,7% y 4,5% en el último seguimiento, respectivamente. Adicionalmente, el 63,2% y 54,5% de los pacientes reportaron una mejora en la intensidad de las crisis focales a los 3 meses y último seguimiento, respectivamente. El 51,9% de los pacientes notificaron efectos adversos en su mayoría leves o moderados, discontinuando un 7,4%. Los EA más frecuentes fueron somnolencia, mareo y ataxia.

Conclusión: Los resultados de efectividad de cenobamato mostraron una alta tasa de respondedores. El tratamiento fue generalmente bien tolerado, con una elevada tasa de retención en una población superrefractaria y compleja, sugiriendo que cenobamato puede aportar un mayor beneficio clínico.