19431 - Seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de efgartigimod PH20 subcutáneo (SC) en pacientes con miastenia grave generalizada (MGg): resultados intermedios del estudio ADAPT-SC+
1Servicio de Neurología. Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; 2Servicio de Neurología. The University of North Carolina at Chapel Hill; 3Servicio de Neurología. Medsol Clinical Research Center; 4Servicio de Neurología. University of South Florida Morsani College of Medicine; 5Servicio de Neurología. State Novosibirsk Regional Clinical Hospital; 6Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation. Medical University of Silesia; 7Servicio de Neurología. Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawla II; 8Argenx; 9Curare Consulting BV; 10Servicio de Neurología. Cleveland Clinic; 11Servicio de Neurología. Hanamaki General Hospital; 12NRSO Department. Federico II University of Naples; 13Servicio de Neurología. University of Münster; 14Servicio de Neurología. Ghent University Hospital; 15Department of Neuroimmunology and Neuromuscular Diseases. Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta.
Objetivos: Evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de efgartigimod PH20 s.c. (coformulado con hialuronidasa humana recombinante PH20) en pacientes con MGg.
Material y métodos: Los pacientes que finalizaron ADAPT-SC o incluidos en ADAPT+ fueron aptos para el estudio de extensión abierto ADAPT-SC+. Se administraron 1.000 mg de efgartigimod PH20 s.c. en ciclos de 1 inyección semanal durante 4 semanas. Los ciclos siguientes se iniciaron ≥ 28 días tras la dosis anterior, según evaluación clínica. La eficacia se evaluó mediante la escala MG-ADL.
Resultados: En marzo de 2022, 164 participantes habían recibido ≥ 1 dosis de efgartigimod PH20 s.c. Recibieron ∼3 ciclos con una duración media del estudio de 170 (DE: 59) días (observación: 72 años-paciente). Los acontecimientos adversos fueron predominantemente leves/moderados; los más frecuentes fueron eritema en la zona de inyección (25,6%), cefalea (15,2%) y COVID-19 (11,6%). Todas las reacciones en la zona de inyección fueron leves/moderadas, no requirieron interrumpir el tratamiento, se produjeron en las 24 horas siguientes, se resolvieron espontáneamente y su incidencia disminuyó con los ciclos siguientes. Se notificaron dos muertes: por cáncer renal metastásico y por COVID-19; según el investigador, ninguna estaba relacionada con efgartigimod. Puntuación total MG-ADL (mejora media [EE] desde el inicio hasta la semana 4: -4,0 [0,25]) con mejoras uniformes y consistentes en los ciclos posteriores.
Conclusión: Según los resultados, la administración de ciclos múltiples de efgartigimod PH20 s.c. se toleró bien, sin detectarse nuevas alertas de seguridad. El perfil de seguridad/eficacia fue coherente con el de efgartigimod i.v.
