Objetivos: La seguridad y eficacia de cladribina se ha confirmado en ensayos clínicos, pero su aplicación requiere estudios en práctica clínica real. Evaluaremos seguridad y eficacia de cladribina en pacientes tratados en un hospital de tercer nivel.

Material y métodos: Estudio observacional retrospectivo en pacientes con EMRR tratados con cladribina entre 2018 y 2023 (tiempo medio de seguimiento 38,9 meses). Recogemos datos demográficos, características de la enfermedad, tasa anualizada de brotes (TAB), cambios en la EDSS, hallazgos en RMN y eventos adversos.

Resultados: De los 151 pacientes tratados, 70,9% eran mujeres, edad promedio de 38,6 años. 25,8% eran pacientes naïve. La principal razón para prescribir cladribina fue la falta de eficacia de tratamientos anteriores (56,2%). Antes de cladribina, el 57% tenía > 10 lesiones hiperintensas en T2 en RMN cerebral. Comparando antes del tratamiento y en la última revisión, la media de EDSS se mantuvo estable (2,68 vs. 2,69) mientras que la TAB disminuyó de 0,46 a 0,05 (p < 0,001). Ocho pacientes requirieron retratamiento (6 por factores de mal pronóstico al inicio) y 20 (13,2%) cambiaron de tratamiento (la mayoría por actividad clínica/radiológica de la EM en el cuarto año). Tres discontinuaron por efectos adversos. Durante el seguimiento, se diagnosticaron cuatro casos de cáncer. Los efectos secundarios más comunes fueron linfopenia y fatiga, generalmente leves y transitorios.

Conclusión: La cladribina demostró un perfil de seguridad favorable con mínimos efectos adversos. Redujo significativamente la TAB, manteniendo la EDSS durante tres años. Se necesitan más estudios para definir la estrategia de tratamiento más allá del quinto año.