Objetivos: La MSE, puntuación total MG-ADL de 0 o 1, puede ser un nuevo objetivo en el tratamiento de la MGg. Se ha evaluado la incidencia, características y cambios en otras escalas específicas en pacientes que alcanzaron MSE en ADAPT (fase 3 de efgartigimod) y ADAPT+ (extensión abierta).

Material y métodos: Análisis post hoc ADAPT (n = 129) y ADAPT+ (n = 111).

Resultados: En ADAPT, un 44,6% de pacientes AChR+ alcanzaron MSE con efgartigimod vs. un 10,9 % con placebo. En ADAPT+, un 40,5 % de pacientes AChR+ alcanzó MSE. El 81 % de los pacientes con efgartigimod que alcanzaron MSE en ADAPT, lo hicieron también en ADAPT+; un 23% que no había alcanzado MSE en ADAPT, lo hizo en ADAPT+. Las características basales de los pacientes con efgartigimod fueron comparables, independientemente de si alcanzaron o no MSE. Aunque la puntuación basal media (DE) de MG-ADL fue menor de manera estadísticamente significativa en aquellos que alcanzaron MSE frente a los que no (8,2 [1,8] vs. 9,7 [2,7]), la diferencia no fue clínicamente relevante. MSE se asoció con mejoras sustanciales en QMG y MG-QoL15r: disminución de 11,4 y 12,4 puntos, respectivamente, desde el inicio hasta la mejor puntuación (todas las visitas). Para QMG, la diferencia fue ∼ 4 veces el umbral de mejora clínicamente relevante (≥ 3 puntos). Se observó un aumento de 28 puntos en EQ-5D-5L VAS. MSE resultó en una QoL comparable a la de la población sana.

Conclusión: Los pacientes con MSE experimentaron una mejoría relevante en múltiples escalas y una QoL comparable a la de la población sana.