21084 - SEGURIDAD Y EFICACIA A LARGO PLAZO DE ZILUCOPLÁN EN LA MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA: ANÁLISIS INTERMEDIO DE RAISE-XT EN LA SEMANA 120
1Neuromuscular Diseases Unit. Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; 2Department of Neurology. The Ohio State University Wexner Medical Center; 3Clinical Research Unit. The Montreal Neurological Institute; 4Academic Neuroscience Unit. Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust. Sheffield Institute for Translational Neurosciences (SITraN). University of Sheffield; 5Department of Neurology. The University of North Carolina; 6Department of Neurology. Dell Medical School. The University of Texas; 7Department of Neurology. Oslo University Hospital; 8Department of Neuroimmunology and Neuromuscular Diseases, Fondazione IRCCS. Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta; 9Department of Neurology. Hanamaki General Hospital; 10Department of Neurology. University of South Florida Morsani College of Medicine; 11Department of Neurology. University of Washington Medical Center; 12UCB Pharma; 13Nuffield Department of Clinical Neurosciences. University of Oxford.
Objetivos: Este análisis intermedio del estudio de extensión abierto en fase III RAISE XT (NCT04225871) evalúa seguridad y eficacia de zilucoplán en la S120 en pacientes con miastenia gravis generalizada (MGg) con anticuerpos antirreceptor de acetilcolina (AChR).
Material y métodos: 200 adultos con MGg que completaron un estudio de cualificación doble ciego (NCT03315130/NCT04115293). Se autoadministraron 0,3 mg/kg de zilucoplán por vía subcutánea una vez al día. El criterio principal de valoración fue la incidencia de acontecimientos adversos en tratamiento (AAST). Se analizó el cambio desde el inicio con doble enmascaramiento hasta la S120 en la puntuación de MG-ADL para datos agrupados de participantes que recibieron 0,3 mg/kg de zilucoplán o placebo en los estudios de cualificación.
Resultados: En el corte de los datos (11-noviembre-2023), la exposición media (intervalo) a zilucoplán fue de 2,2 (0,11–5,6) años. Se produjeron AAST en 194 (97,0%) pacientes; 81 (40,5%) experimentaron un AAST grave. Los AAST más frecuentes fueron COVID-19 (n = 71 [35,5%]) y empeoramiento de la MG (n = 59 [29,5%]). De los 183 pacientes que recibieron 0,3 mg/kg de zilucoplán o placebo, 93 continuaron con zilucoplán y 90 cambiaron de placebo a zilucoplán. En la S120, la reducción media desde el inicio con doble enmascaramiento en la puntuación de MG-ADL de 0,3 mg/kg de zilucoplán fue 7,14 (error estándar 0,44).
Conclusión: En conclusión, zilucoplán demostró un perfil de seguridad favorable a largo plazo con eficacia mantenida hasta la S120. Financiación: UCB Pharma.
