Quisiéramos realizar algunas observaciones en respuesta a la carta al editor «Estudios clínicos controlados y eficacia: a propósito de una investigación en neurocirugía»1. El autor de este artículo toma como referencia nuestro trabajo «Tratamiento microquirúrgico de la neuralgia trigeminal en mayores de 70 años, estudio de eficacia y seguridad» para criticar el uso del término «eficacia» en vez de «efectividad» en un estudio observacional que pretende valorar los resultados del tratamiento microquirúrgico de la neuralgia del trigémino (NT) en pacientes mayores frente a pacientes más jóvenes2. Si bien es cierto que la utilidad de una terapia en la práctica clínica habitual se denomina «efectividad», tanto para estimar la «eficacia» como la «efectividad» se considera que el paradigma es el ensayo clínico controlado aleatorizado3. Nuestro trabajo está lejos de aportar ese nivel de evidencia, y como la mayoría de estudios sobre el tratamiento quirúrgico de la NT es meramente observacional, por lo que esta crítica al título, aunque correcta nos parece una mera cuestión semántica. Por otro lado se critica la escasez de ensayos clínicos controlados aleatorizados en neurocirugía y se cuestiona la utilidad y validez de los resultados obtenidos en función de estudios observacionales retrospectivos.
En neurocirugía son muchos las cuestiones para las que no existe una evidencia clase I, y para las que obtener dicha evidencia sería éticamente cuestionable, prohibitivamente costoso o tan complejo que el mismo campo del conocimiento en neurocirugía podría haber solventado el problema en cuestión en función de avances tecnológicos o científicos antes de obtener los resultados de ensayos clase I. Por tanto, aunque la neurocirugía no es un caso aislado, sí es un ejemplo claro de disciplina médica continuamente limitada por la falta de casuística, las cuestiones éticas y los costes a la hora de generar evidencia de máximo nivel4,5. Por ese motivo son varios los autores los que plantean la necesidad de integrar la evidencia de menor nivel derivada fundamentalmente de estudios pragmáticos observacionales basados en registros prospectivos, aunque también de series de casos, estudios observacionales, metaanálisis de estudios heterogéneos, opiniones de expertos y en última instancia de la experiencia personal en una suma de evidencias que permitan proponer soluciones aceptables en neurocirugía cuando no existe una evidencia tipo I para una determinado problema6,7.
En el caso concreto de la NT una de las preguntas que permanece sin respuesta es si el tratamiento es igual o superior al tratamiento farmacológico y, en ese caso, si se debe proponer un tratamiento quirúrgico nada más diagnosticar la enfermedad en vez de esperar al fallo de la terapia farmacológica8. Una revisión sistemática para la base de datos Cochrane identificó solo 11 ensayos controlados aleatorizados para la NT9. Sin embargo, la mayoría presentaba sesgos y ninguno incluía la descompresión microvascular (DMV). Pese a ello hay evidencia de otros estudios que demuestra la eficacia del tratamiento quirúrgico, que puede lograr una desaparición completa del dolor a largo plazo en un 70% de los pacientes tratados10. Y, pese a que prácticamente todos los pacientes con NT se mantienen en terapia farmacológica hasta que el dolor se hace refractario a varias combinaciones de fármacos, Spatz et al. observaron una preferencia a favor de la cirugía precoz en sus pacientes11. La falta de ensayos controlados aleatorizados en la NT se debe a varios motivos12: 1) Dificultad de reclutamiento en una enfermedad infrecuente con criterios diagnósticos exclusivamente clínicos; 2) Problemas éticos de comparación con placebo cuando existen terapias médicas y quirúrgicas eficaces; 3) Preferencias del paciente cuando la comparación es con tratamiento médico estándar, ya que la asignación al grupo control genera un sesgo de deserción (abandono o cruce al grupo experimental) o un sesgo de decepción; 4) Falta de equidistancia de los facultativos hacia diferentes tratamientos debido a las consecuencias de la cirugía ablativa frente a la DMV; 5) Experiencia desigual con diversos procedimientos quirúrgicos en un mismo centro o por un mismo cirujano; 6) Imposibilidad de enmascaramiento de los procedimientos quirúrgicos, y 7) Medición de resultados con escalas extrapolables (la escala del Barrow Neurological Institute fue diseñada para evaluar los resultados de la radiocirugía y su correlación con la escala visual analógica no está clara)13 y objetivos del tratamiento, ya que para el tratamiento farmacológico se exige una disminución del 50% de la intensidad y frecuencia del dolor frente a un alivio del 100% con cirugía. Todas estas limitaciones obligan a plantearse formas alternativas de realizar ensayos pragmáticos de efectividad. Un ejemplo de ello el diseño de cohortes con múltiples ensayos controlados aleatorizados (Cohort Multiple Randomizad Controlled Trial Design)14.
