Experiencia con rituximab en el tratamiento de las enfermedades ampollares autoinmunes

Resumen

Antecedentes

El pénfigo vulgar y foliáceo son enfermedades ampollares autoinmunes causadas por anticuerpos dirigidos contra la desmogleína 1 y/o 3. El tratamiento clásico son los glucocorticoides orales a dosis altas y otros inmunosupresores como azatioprina o micofenolato. El rituximab (RTX), un anticuerpo monoclonal anti-CD20, se ha mostrado eficaz en el tratamiento de estas entidades.

Objetivos

Evaluar el grado de respuesta a RTX (respuesta parcial/respuesta completa), el tiempo en alcanzarla, el tiempo hasta la recaída, la evolución de los anticuerpos antidesmogleína 1/3 y los efectos adversos.

Pacientes y método

Estudio retrospectivo descriptivo unicéntrico que incluye todos los pacientes diagnosticados de pénfigo vulgar o pénfigo foliáceo tratados con RTX y con un seguimiento postratamiento mínimo de 6 meses.

Resultados

Se han incluido 6 pacientes (4 con pénfigo vulgar y 2 con pénfigo foliáceo) con un seguimiento medio de 84 meses. El total de ciclos de RTX administrados fue de 15, alcanzándose una respuesta completa en 7 ciclos, una respuesta parcial en 6 y sin respuesta en 1. Se objetivó una mejoría en la puntuación Autoimmune Bullous Skin Disorder Intensity Score tanto en el apartado cutáneo (rango 0-150; media pre/pos-RTX 3,19/1) como en el mucoso objetivo (rango 0-11; media pre/pos-RTX 9,21/1,33). El tiempo hasta la recaída fue de 20,75 meses. Únicamente dos pacientes presentaron efectos adversos inmediatos leves durante la perfusión (cefalea e hipertensión arterial).

Discusión

RTX es un fármaco efectivo y seguro en el tratamiento del pénfigo y puede conseguir largos períodos de respuesta sin tratamiento o con mínimo tratamiento concomitante, lo que permite evitar EA de la corticoterapia crónica.

Abstract

Background

Pemphigus vulgaris and foliaceus are bullous autoimmune diseases caused by antibodies directed against desmoglein 1 and/or 3. The standard treatment is high-dose oral glucocorticoids and other immunosuppressants such as azathioprine or mycophenolate. Rituximab (RTX), an anti-CD20 monoclonal antibody, has been shown effective in the treatment of these entities.

Objective

To assess the degree of response to RTX (partial response/complete response) and the time to reach it; the time to relapse, the evolution of anti-desmoglein antibodies 1/3 and the possible adverse effects.

Patients and methods

This is a retrospective descriptive and single institution study including all patients diagnosed with pemphigus vulgaris or pemphigus foliaceus treated with RTX and with a minimum post-treatment follow-up of 6 months.

Results

Six patients were included (4 pemphigus vulgaris and 2 pemphigus foliaceus) with a mean follow-up of 84 months. The total number of RTX cycles administered was 15, reaching a complete response in 7 cycles, a partial response in 6 and no response in 1. An improvement in the Autoimmune Bullous Skin Disorder Intensity Score was observed both in the cutaneous involvement (range 0-150; mean pre/pos-RTX 3,19/1) as in the oral extension (range 0-11; mean pre/pos-RTX 9,21/1,33). The mean time to relapse was 20.75 months. Only two patients had mild immediate adverse effects during drug perfusion (headache and high blood pressure).

Discusion

RTX is an effective and safe drug in the management of pemphigus. It could achieve long remission periods without therapy or with minimal concomitant one, permitting to avoid AE of chronic treatment with corticosteroids.