Objetivos: Analizar la eficacia y tolerabilidad de patisirán para el tratamiento de la neuropatía amiloide adquirida en receptores de trasplante hepático dominó.

Material y métodos: Se realizó un estudio piloto longitudinal prospectivo posautorización con cuatro pacientes receptores de trasplante hepático dominó con neuropatía amiloide adquirida que recibieron tratamiento con patisirán durante ≥ 12 meses. El objetivo primario fue el cambio en la puntuación de la escala Neurological Impairment Score (NIS) respecto al valor basal. Los objetivos secundarios incluyeron estudio electromiográfico, test Sensorial Cuantitativo, test de marcha de 10 m y cuestionarios de calidad de vida.

Resultados: La puntuación media en la escala NIS al inicio del tratamiento era de 8,5 (rango: 6-12) y todos los pacientes estaban en el estadio 1 de las escalas Polyneuropathy Disability Score. Todos los pacientes presentaron mejoría neurológica a los 12 meses de tratamiento con una diferencia media en la puntuación en la escala NIS respecto a la puntuación basal de -5 ± 1,41 puntos. Dos de los pacientes completaron 2 años de tratamiento, y en ambos se mantuvo la mejoría en NIS conseguida al año de tratamiento. El uso de patisirán no se asoció a efectos secundarios cardiovasculares o renales. Ningún paciente presentó cambios significativos en los niveles de tratamiento inmunosupresor.

Conclusión: Nuestro estudio sugiere que el tratamiento con patisirán puede mejorar las manifestaciones clínicas en receptores de trasplante hepático dominó con neuropatía amiloide adquirida sin efectos secundarios relevantes.