Objetivos: Analizar la eficacia y tolerabilidad de tafamidis para el tratamiento de la neuropatía amiloide adquirida en receptores de trasplante hepático dominó.

Material y métodos: Se realizó un estudio longitudinal prospectivo posautorización en siete pacientes receptores de trasplante hepático dominó con neuropatía amiloide adquirida que recibieron tratamiento con tafamidis durante 12 meses. El objetivo primario fue el cambio en la puntuación de la escala Neurological Impairment Score (NIS) respecto al valor basal. Los objetivos secundarios incluyeron test Sensorial Cuantitativo, test de marcha de 10 metros (10MWT) y cuestionarios de calidad de vida y discapacidad.

Resultados: A los 12 meses seis pacientes (86%) no presentaron deterioro neurológico e incluso mostraron mejoría en la puntuación respecto a la basal tanto a los 6 meses (p = 0,044) como a los 12 meses (p = 0,089), aunque esta última variación no alcanzó la significación estadística. También se observó una mejoría en el 10MWT al año de tratamiento (p = 0,017). Las variaciones en el test Sensorial Cuantitativo, cuestionarios de calidad de vida y discapacidad no fueron estadísticamente significativos. El uso de tafamidis no se asoció con efectos secundarios ni interacciones farmacológicas relevantes.

Conclusión: Nuestro estudio apoya la eficacia y tolerabilidad de tafamidis para el tratamiento de la neuropatía amiloide adquirida en receptores de trasplante hepático dominó y que puede ser un tratamiento útil en el manejo clínico de estos pacientes.