Introducción: En la actualidad, temozolomida (TMZ), agente alquilante empleado en el tratamiento de tumores cerebrales, se usa para tratar el cáncer hipofisario y tumores neuroendocrinos hipofisarios (TNEH) agresivos. Los datos sobre su efectividad y seguridad en TNEH se basan en series con pocos pacientes y corto seguimiento.

Objetivos: Describir las características de pacientes con TNEH tratados con TMZ en la consulta monográfica de patología hipofisaria de un hospital terciario.

Métodos: Estudio retrospectivo, unicéntrico. Se revisaron historias clínicas de pacientes con TNEH agresivos tratados con TMZ en 2010-2020. Se recogieron datos epidemiológicos, clínicos y radiológicos, antes y después del tratamiento con TMZ.

Resultados: Se incluyeron 5 pacientes (edad media: 64,6 ± 14,7 años) con macroadenomas invasivos, heterogéneos según AP, seguidos 169,4 ± 92,3 semanas desde inicio de TMZ. Antes de TMZ fueron tratados con cabergolina (1 caso), cirugía y RT. Se inició TMZ a las 308 ± 202,4 semanas del diagnóstico inicial por aparición de metástasis (1 caso) o crecimiento tumoral rápido. La dosis empleada fue 200 g/m²/día durante 5 días/28 días. A las 16 ± 4 semanas de iniciada la terapia hubo reducción tumoral en 3 casos y progresión en 2. La duración media de la terapia fue 38 ± 26,3 semanas. Al final del seguimiento solo 1 paciente mantuvo reducción tumoral. Se suspendió TMZ por fin de ciclos programados (2 casos) o por falta de respuesta terapéutica. Las náuseas y vómitos fueron los principales efectos adversos. 1 paciente desarrolló leucemia mieloblástica aguda (92 semanas tras cese de TMZ).

Conclusiones: La TMZ se tolera bien pero no está exenta de riesgos graves como la aparición de 2ª neoplasia. El escaso número de pacientes tratados con TMZ, incluso en consulta monográfica de patología hipofisaria, hace necesario crear grupos de trabajo interhospitalarios que permitan estudios más concluyentes.