Objetivos: Describir resultados preliminares de eficacia y seguridad de riliprubart en pacientes con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP).

Material y métodos: Ensayo clínico multicéntrico fase 2 abierto (NCT04658472) que evalúa riliprubart en tres grupos de pacientes: con tratamiento estándar (inmunoglobulinas/corticoides), refractarios a tratamiento estándar y naïve. Duración del tratamiento con riliprubart: 24 semanas (parte A), con extensión opcional (parte B: 52 semanas; parte C: hasta fin del ensayo). El endpoint primario (parte A) es, en el grupo con tratamiento estándar, % participantes con recaída (incremento ≥ 1 punto aINCAT) tras el cambio a riliprubart. En los grupos refractario y naïve, el endpoint primario es % participantes con respuesta (disminución ≥ 1 punto aINCAT). La parte B evalúa la persistencia de la eficacia. Se evalúa también la seguridad.

Resultados: El análisis interino predefinido (parte A) mostró que el 88% (n = 22/25) de los pacientes con tratamiento estándar que cambiaron a riliprubart mejoraron o permanecieron estables. El 50% (n = 9/18) de los pacientes refractarios respondieron. Se observaron magnitudes de efecto significativas y consistentes en las medidas de eficacia utilizadas. Además, se observó inhibición de complemento sostenida y tendencia a la reducción de los niveles de pNfL. Se produjeron AAST en el 60% (n = 15/25) y el 72% (n = 13/18) de los pacientes con tratamiento estándar y refractarios, respectivamente. Más frecuentes: cefalea, fatiga y nasofaringitis. Hubo dos fallecimientos en pacientes con comorbilidades significativas, aparte de la CIDP.

Conclusión: Estos resultados demuestran prueba de concepto de riliprubart en CIDP, con un perfil de riesgo-beneficio favorable.