Introducción: La hipercolesterolemia familiar (HF) es una situación de alto riesgo cardiovascular, que se caracteriza por niveles inapropiadamente elevados de cLDL, y no siempre es posible controlarla con los tratamientos convencionales: dieta, ejercicio y fármacos hipolipemiantes. El tratamiento crónico con estatinas ha disminuido el riesgo cardiovascular a los niveles de la población general. En ocasiones, con estos fármacos es difícil lograr reducciones aceptables del cLDL, por lo que se requiere asociar otras modalidades terapéuticas, algunas de ellas recientemente aprobadas. Alirocumab y evolocumab son anticuerpos monoclonales que pertenecen a una nueva clase de hipolipemiantes, los inhibidores de PCSK9 (iPCSK9), capaces de bajar el c-LDL un 50% tanto solos como asociados a estatinas y ezetimiba.

Objetivos: Estudio de la evolución del perfil lipídico de los pacientes, principalmente con HF, que iniciaron tratamiento con iPCSK9 por no alcanzar el objetivo de cLDL con dosis máxima de estatina asociada a ezetimiba, o contraindicación para su uso.

Métodos: Análisis retrospectivo de diversos datos clínicos y lipídicos de 12 casos con terapia iPCSK9 (8 con HF heterocigota con mutación en el gen del receptor cLDL, 3 HF alelo nulo, 1 DM2 en prevención 2ª) desde el inicio a 6 meses de tratamiento.

Resultados: Se ha objetivado una reducción media del colesterol no HDL y colesterol LDL del 42,57% y del 49,61% respectivamente, tras 6 meses con IPCSK9. Por otro lado, se ha constatado un ligero aumento del colesterol HDL del 4,58% a los 6 meses. En un análisis por subgrupos a los 6 meses, alirocumab consigue una mayor reducción de colesterol no HDL y LDL (71,79% y 60,31%), respectivamente frente a evolocumab (cuya reducción es del 44,57% y 40,35%). Sin embargo, evolocumab muestra mayor aumento de colesterol HDL (6,86%) frente a alirocumab (1,77%).

Conclusiones: Los iPCSK9 muestran reducciones de cLDL que justifican su uso en pacientes con HF que no logran niveles de LDL en objetivo.