Introducción: Los inhibidores de PCSK9 han sido aprobados para la HF y para pacientes con ECV.

Objetivos: Analizar las características de los pacientes tratados con inhibidores de PCSK9 en una unidad específica de dislipidemia familiar y el efecto sobre el perfil lipídico y otras variables clínicas.

Métodos: Se recogieron los datos de pacientes con HF tratados con inhibidores de PCSK9. Los datos clínicos, el examen físico y los datos analíticos se recogieron al inicio del estudio, 3 meses, 1 y 2 años.

Resultados: Se obtuvieron datos de 35 pacientes (50% mujeres). Edad media: 49,5 años. Seguimiento medio: 12 años. Diagnóstico: 11,4% de hiperlipemia familiar combinada, 82,9% de HF heterocigótica (43% con mutación en el receptor de LDL). 71% tenían AF de ECV prematura, 28,6% obesidad, 19,2% DM, 2,9% de fumadores, HTA 43,8%, 71,4% con lp (a), 42,4% con ECV temprana. 69,6% tratados con estatinas (54,3% rosuvastatina, 2,9% atorvastatina, 5,7% fluvastatina), 66,7% de ezetimiba, 20% de resincolestiramina. Los niveles medios de pre y postratamiento (3-6 meses) fueron: CT: 246,5 ± 51,6 frente a 147,5 ± 39,4 mg/dl (p 0,001), LDL-C: 160,2 ± 42,5 frente a 70,3 ± 28,6 (p 0,001), el 60% logró el objetivo terapéutico, HDL-C: 55,4 ± 17,9 frente a 51,1 ± 14,5 (p 0,16), no HDL-C: 194,3 ± 31,5 frente a 97,8 ± 30,7 (p 0,001), TG: 158,1 ± 46 frente a 128 ± 56,8 (p 0,25), Apo B 135,8 ± 22,9 frente a 78,3 ± 17,7 (p 0,01), lp (a) 98,2 ± 54,9 frente a 77,5 ± 40,1 (p 0,006). No hubo cambios significativos en: TA, FC, HbA1c, perfil tiroideo, cortisol, vitD, creatinina, transaminasas y hemograma. El peso fue de 75,4 ± 14,2 frente a 73,6 ± 13,4 (p 0,039) y testosterona 5,06 ± 0,93 frente a 4,2 ± 1,1 (0,043). Después de 2 años de tratamiento: el TC promedio fue de 149,5 ± 49,4, LDL: 75,3 ± 34,6, HDL 54,1 ± 17,5, no HDL 96,3 ± 38,2, TG118,1 ± 41,1, ApoB: 47 ± 10,6, Lp (a): 85,8 ± 59,09 (diferencias no significativas con efectos a los 3-6 meses). No hubo diferencias estadísticas entre los efectos de alirocumab y evolocumab.

Conclusiones: Los inhibidores de PCSK9 redujeron significativamente los niveles de CT, LDL-C, ApoB, no-HDL C y lipoproteína después de 2 años de tratamiento.