Introducción: Los inhibidores de PCSK9 (iPCSK9) son fármacos recientemente aprobados para el tratamiento de la hipercolesterolemia. Nuestro objetivo es analizar su eficacia en pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HFHe) grave que han requerido tratamiento previo con aféresis de LDL.

Métodos: Se trata de un estudio de intervención abierto no aleatorizado pre y postratamiento. Hemos estudiado 5 sujetos, 3 mujeres y 2 hombres, con una media de edad de 60,4 ± 7,9 años. Todos ellos estaban en tratamiento previo con estatinas de alta potencia con la máxima dosis tolerada y ezetimiba más aféresis de LDL un tiempo medio de 12,2 ± 3,2 años. En todos ellos se han usado iPCSK9 con diferentes dosis (alirocumab 75 mg en 1 sujeto, alirocumab 150 mg en 2 sujetos y evolocumab 140 mg en 2 sujetos) asociados al tratamiento con aféresis de LDL y los tratamientos farmacológicos hipolipemiantes previos del paciente. Se recogieron los datos clínicos y biológicos previos y posteriores al inicio del tratamiento con iPCSK9.

Resultados: Todos los pacientes incluidos son sujetos con HFHe en prevención secundaria. 2 de ellos no toleraban dosis máximas de estatinas. 3 sujetos tenían diabetes mellitus tipo 2 y 3 hipertensión arterial. Previo al inicio del tratamiento con iPCSK9, los pacientes presentaban un LDL preaféresis de 218,2 ± 64,9 mg/dL y postaféresis 95,0 ± 37,6 mg/dL. A 1 mes de iniciar el tratamiento con iPCSK9 se consiguieron descensos estadísticamente significativos en las cifras de LDL: preaféresis 110,8 ± 40,1 mg/dL y postaféresis 45,6 ± 17,2 mg/dL. Dada la mejoría de estos parámetros, en 3 de los pacientes se ha finalizado el tratamiento con aféresis de LDL y mantienen unas cifras de LDL a los 3 meses de finalizarlo de 104,7 ± 47,4 mg/dL (3 sujetos) y a los 6 meses de 98,5 ± 14,8 mg/dL (2 sujetos).

Conclusiones: Los iPCSK9 son un tratamiento eficaz para la hipercolesterolemia, puesto que permiten al paciente de muy alto riesgo poder salir de un programa de aféresis.