Objetivos: Evaluar eficacia y seguridad de los inhibidores de la proproteína convertasa subtilisina-kexina tipo 9 en pacientes con hipercolesterolemia familiar heterozigótica y/o enfermedad cardiovascular con niveles de LDL subóptimo, en tratamiento hipolipemiante a dosis máximas toleradas.

Métodos: Estudio observacional retrospectivo que incluyen pacientes con HFH y/o ECV, donde se inició tratamiento con iPCSK9 debido a un mal control pese a estar con hipolipemiantes a dosis máximas toleradas. Registramos datos demográficos, servicio médico prescriptor, datos clínicos, bioquímicos tanto basales como tras al menos 3 meses de tratamiento.

Resultados: Se evaluaron 26 pacientes. El 30,8% presentaba intolerancia a estatinas. Al inicio, el 46,2% tomaba atorvastatina 80 mg, el 3,8% atorvastatina 40 mg, el 19,2% rosuvastatina 20 mg y del total de pacientes, el 76,9% tenían ezetimibe 10 mg. El 34,6% inició alirocumab 75 mg, 15,4% alirocumab 150 mg y 50% evolocumab 140 mg. Como FRCV junto a la dislipemia, el 38,4% tenía hipertensión, 17,9% diabetes mellitus, 23,1% obesidad, 5,1% fumador activo. 61,5% tenía alguna ECV (46,2% infarto agudo de miocardio), 11,5% arteriopatía, 3,8% IAM + accidente cerebrovascular). Tras el inicio del iPCSK9, el 11,1% de los pacientes con estatina, la suspendió por decisión médica. Tras un periodo medio de tratamiento de 4,4 ± 1,9 meses, se redujo de forma significativa los niveles de CT (94,2 ± 79,3 ml/dl), del cLDL (91,6 ± 72,8 mg/dl) y de TG (46,96 ± 82,9 mg/dl). No fueron significativos los cambios en cHDL (1,1 ± 8,2 mg/dl (p = 0,49) ni de glucemia (1,3 ± 11,3 mg/dl (p = 0,56).

Conclusiones: Los iPCSK9 son seguros presentando una reducción significativa del cLDL sobre el tratamiento estándar con estatinas u otros hipolipemiantes. Pueden combinarse con estatinas para alcanzar niveles objetivos de cLDL y son una buena opción en pacientes intolerantes. Los datos disponibles indican que, a pesar de su precio, pueden ser coste-efectivos en pacientes de muy alto riesgo.