Introducción: Vandetanib pertenece al grupo de fármacos inhibidores de las tirosinkinsas, EGFR y RET. Es una opción terapéutica con indicación en el cáncer medular de tiroides (CMT) agresivo y sintomático en aquellos pacientes con enfermedad irresecable localmente avanzada o metastásica. Se presentan los resultados de los pacientes tratados con este fármaco en nuestro centro.

Métodos: Análisis retrospectivo de pacientes con CMT en progresión tratados con vandetanib en el S. Endocrinología y Nutrición desde 2014. Se valoran las características de 4 casos, evolución y efectos adversos del tratamiento.

Resultados: Disponemos de 4 casos, edad al diagnóstico del CMT de 32 ± 20 años, uno de ellos varón. Tres pacientes en el contexto de MEN2A. La mayoría reintervenidos en más de 4 ocasiones y todos se encontraban en estadio IV con progresión analítica de la enfermedad sin ser subsidiarios de nuevo acto quirúrgico antes de iniciar vandetanib. Venían recibiendo tratamiento con análogos de somatostatina. Las metástasis más frecuentes se han presentado a nivel ganglionar, pulmonar, óseo y hepático. Valores medios pre-fármaco de CEA (ng/ml) y calcitonina (pg/mL): 47,9 y 1.835 respectivamente. Con vandetanib, CEA y calcitonina media: 45,8 y 709,2 (1º mes); 18 y 304,7 (6º mes); 15,6 y 413,8 (1 año). En CMT esporádico la evolución de CEA y Calcitonina: calcitonina 294 (1º mes); 6,4 y 14 (6º mes); 4 y 7,2 (1 año). Se apreció mejoría radiológica de la enfermedad en 1 caso, ninguna respuesta completa. La supervivencia fue del 100%. Efectos secundarios en el 75% de los casos, el más frecuente la córnea verticilada, se suspendió el fármaco en un paciente por toxicidad. Media de duración del tratamiento 24 meses.

Conclusiones: Se necesita más experiencia pero vandetanib parece ser eficaz a corto plazo en la enfermedad en progresión del CMT metastático e irresecable, mejoría más evidente en CMT esporádico. Sin embargo, sus efectos secundarios son frecuentes y potencialmente graves.